Colangite biliare primitiva (PBC)
La colangite biliare primitiva (PBC), precedentemente nota come cirrosi biliare primaria, è una malattia epatica cronica derivante dalla progressiva distruzione dei dotti biliari nel fegato, chiamata dotti biliari intraepatici.
La bile prodotta nel fegato viaggia attraverso questi dotti nell'intestino tenue dove aiuta la digestione dei grassi e delle vitamine liposolubili (A, D, E e K). Quando i dotti vengono distrutti, la bile si accumula nel fegato contribuendo all'infiammazione e alla formazione di cicatrici (fibrosi).
Alla fine questo può portare alla cirrosi e alle complicazioni associate, poiché il tessuto cicatriziale sostituisce il tessuto epatico sano e la funzionalità epatica diventa sempre più compromessa.
Fatti a colpo d'occhio
- Colangite biliare primitiva (PBC) colpisce soprattutto le donne, ma ora vengono diagnosticati più uomini.
- La colangite biliare primitiva (PBC) è una malattia cronica in cui il piccoli dotti biliari nel fegato si feriscono e si infiammano e alla fine vengono distrutti.
- I ricercatori stimano che negli Stati Uniti, circa 65 donne su 100,000 hanno la PBC.
- Il disturbo di solito diventa evidente durante la mezza età, inizialmente che colpisce la maggior parte delle persone di età compresa tra 45 e 65 anni.
- Non esiste una cura per la colangite biliare primitiva (PBC), ma sono disponibili farmaci per gestire la malattia e rallentare la progressione del danno epatico.
Informazioni per i pazienti appena diagnosticati
Quali sono i segni e i sintomi della colangite biliare primitiva (PBC)?
La PBC può progredire lentamente e molte persone non hanno sintomi, in particolare nelle prime fasi della malattia. I sintomi iniziali più comuni sono affaticamento e prurito della pelle (prurito). Altri sintomi possono includere:
- Dolore addominale
- Oscuramento della pelle
- Piccole protuberanze gialle o bianche sotto la pelle (xantomi) o intorno agli occhi (xantelasmi)
- Gli individui possono anche lamentarsi di avere secchezza delle fauci e occhi e dolore alle ossa, ai muscoli e alle articolazioni.
- Con il progredire della malattia, possono svilupparsi sintomi di cirrosi, tra cui:
- Ingiallimento della pelle (ittero)
- Gonfiore delle gambe e dei piedi (edema)
- Addome ingrossato per accumulo di liquidi (ascite)
- Emorragia interna nella parte superiore dello stomaco e nell'esofago da vene dilatate (varici)
L'assottigliamento delle ossa (osteoporosi) che porta a fratture è un'altra complicazione della colangite biliare primitiva (PBC). Mentre questo è più comune nelle ultime fasi della malattia, può verificarsi anche prima. Inoltre, le persone con cirrosi sono a maggior rischio di cancro al fegato (carcinoma epatocellulare).
Che cosa causa la colangite biliare primitiva (PBC)?
La causa di questa malattia è sconosciuta. Potrebbe essere correlato a problemi nel sistema immunitario. Sebbene la colangite biliare primitiva (PBC) non sia tecnicamente una malattia ereditaria, ovvero una malattia causata da un gene specifico o da un difetto genetico che viene trasmesso da genitore a figlio, sembra esserci un legame familiare. La colangite biliare primitiva (PBC) è più comune tra i fratelli e nelle famiglie in cui un membro è stato colpito.
Come viene diagnosticata la colangite biliare primitiva (PBC)?
Poiché molte persone con colangite biliare primitiva (PBC) non presentano sintomi, la malattia viene spesso scoperta accidentalmente a causa di risultati anormali degli esami del sangue del fegato di routine. Una volta sospettata la colangite biliare primitiva (PBC), viene eseguito un esame del sangue per verificare la presenza di anticorpi antimitocondriali (AMA). Questo test è positivo in quasi tutte le persone con colangite biliare primitiva (PBC). Una biopsia epatica, in cui un piccolo campione di tessuto epatico viene rimosso con un piccolo ago, può aiutare a confermare la diagnosi. Gli studi di imaging possono essere utilizzati per escludere altre malattie o per valutare ulteriormente i pazienti una volta diagnosticata la colangite biliare primitiva (PBC).
Come viene trattata la colangite biliare primitiva?
Curare la malattia
Non esiste una cura per la colangite biliare primitiva (PBC), tuttavia esistono farmaci che possono aiutare a rallentare la progressione della malattia e gestire i sintomi. Ursodiol (marchi Actigall, URSO 250, URSO Forte) è un acido biliare naturale (acido ursodesossicolico o UDCA) che aiuta a spostare la bile fuori dal fegato e nell'intestino tenue. Se usato abbastanza presto, Ursodiol può migliorare la funzionalità epatica e può impedirti di aver bisogno o ritardare la necessità di a trapianto di fegato. Le persone con colangite biliare primitiva (PBC) devono assumere questo farmaco ogni giorno per tutta la vita.
L'UDCA è efficace in oltre il 50% dei pazienti, ma fino al 40% dei pazienti non raggiunge un'adeguata riduzione della fosfotasi alcalina (ALP) o della bilirubina con UDCA, mentre il 5-10% non è in grado di tollerare l'UDCA.
Nel maggio 2016, l'acido obeticolico (nome commerciale Ocaliva) è stato approvato per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC) in combinazione con UDCA negli adulti con una risposta inadeguata all'UDCA o come terapia singola negli adulti che non tollerano l'UDCA. L'acido obeticolico aumenta il flusso biliare dal fegato e sopprime la produzione di acido biliare nel fegato, riducendo così l'esposizione del fegato a livelli tossici di acidi biliari. Gli effetti collaterali dell'acido obeticolico possono includere un aumento del prurito e un aumento dei lipidi nel sangue.
Altre terapie alternative nei pazienti che rispondono in modo incompleto all'UDCA includono il fenofibrato. Possono anche essere prescritti farmaci per sopprimere il sistema immunitario, incluso il prednisone o l'azatioprina, nei pazienti con colangite biliare primitiva (PBC) con la "sindrome da sovrapposizione" con l'epatite autoimmune. Trapianto di fegato viene preso in considerazione quando il trattamento medico non controlla più a sufficienza la malattia. Quando una persona ha una malattia epatica allo stadio terminale, è necessario un trapianto di fegato per la sopravvivenza.
Trattare i sintomi
Il prurito intenso è uno dei sintomi più comuni della colangite biliare primitiva (PBC). Gli antistaminici da banco come la difenidramina (Benadryl) possono essere utili. Possono essere prescritti altri agenti come rifampicina, naltrexone, colestiramina e sertralina.
La secchezza degli occhi può essere alleviata utilizzando colliri (lacrime artificiali).
Una bocca secca può essere aiutata succhiando caramelle dure o gomme da masticare, entrambe le cose aumentano la saliva. Esistono anche sostituti della saliva e alcuni farmaci che possono essere utilizzati.
Prevenire le complicazioni
Spesso vengono eseguiti esami del sangue per monitorare le carenze di vitamine liposolubili. Con il progredire della colangite biliare primitiva (PBC), alcune persone hanno bisogno di sostituire le vitamine liposolubili perse nelle feci grasse, quindi potresti essere sottoposto a terapia sostitutiva con vitamina A, D, E e K.
Poiché le persone con colangite biliare primitiva (PBC) sono a più alto rischio di osteoporosi, di solito vengono prescritti calcio e vitamina D. Una densità ossea di base è attualmente raccomandata al momento della diagnosi iniziale.
Poiché la capacità del fegato di funzionare diminuisce nel tempo, sarà necessario affrontare e trattare le complicanze associate alla cirrosi. Lo screening per varici e cancro al fegato è spesso raccomandato.
Quali cambiamenti nello stile di vita possono essere utili?
Mantenere uno stile di vita sano può aiutare le persone con colangite biliare primitiva (PBC) a sentirsi meglio, oltre ad alleviare o prevenire alcuni sintomi associati alla malattia. Dopo la diagnosi, il medico può suggerire quanto segue:
- Inizia una dieta a ridotto contenuto di sodio se hai un sovraccarico di liquidi (edema o ascite)
- Ridurre l'assunzione di grassi se si è in sovrappeso o si ha il fegato grasso*
- Bere molta acqua
- Evita o riduci l'assunzione di alcol
- Evita lo stress eccessivo quando possibile
- Inizia a fare esercizio, in particolare camminando
- Smettere di fumare
- Mantieni una buona cura della pelle
- Sottoponiti a regolari visite odontoiatriche
Tieni presente che la colangite biliare primitiva (PBC) di solito avanza lentamente per un periodo di anni. Molte persone conducono una vita normale per anni senza sintomi, a seconda di quanto precocemente viene fatta la diagnosi. E sebbene non esista una cura, le persone stanno ottenendo buoni risultati rallentando la progressione della malattia e vivendo più a lungo senza complicazioni aderendo al loro regime terapeutico e mantenendo uno stile di vita sano.
Chi è a rischio di colangite biliare primitiva (PBC)?
Le donne hanno una probabilità nove volte maggiore rispetto agli uomini di sviluppare la colangite biliare primitiva (PBC), il che significa che le donne costituiscono circa il 90% dei casi di colangite biliare primitiva (PBC).
La malattia si sviluppa più spesso durante la mezza età e di solito viene diagnosticata in persone di età compresa tra 35 e 60 anni.
Sembra esserci una componente genetica nello sviluppo della colangite biliare primitiva (PBC), poiché è più comune tra fratelli e nelle famiglie in cui un membro è stato colpito.
Domande da porre al medico
- Quanto è grave il danno al fegato?
- Che trattamento mi consigliate? Questo rallenterà la progressione della malattia?
- Verranno prescritti farmaci? Quali sono gli effetti collaterali?
- Devo cambiare la mia dieta?
- Ci sono integratori che suggeriresti di prendere?
- Cosa si può fare per alleviare i miei sintomi?
- Se si sviluppa la cirrosi, lo è trapianto la mia unica opzione?
Gruppi di sostegno
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Storie pazienti
Collegamenti correlati
L'organizzazione PBCers è una meravigliosa fonte di istruzione e supporto per coloro che soffrono di colangite biliare primitiva (PBC) e altre malattie epatiche autoimmuni. Offrono molte aree di istruzione e supporto con quasi 3,000 membri in tutto il mondo.
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*La malattia del fegato grasso è stata recentemente rinominata malattia epatica steatosica.
Ultimo aggiornamento il 22 marzo 2024 alle 03:32