ジェームス・L・ボイヤー博士
創設ディレクター
イェール大学医学部
肝臓センター
ジェームス・L・ボイヤー博士 私たちの国で最も優れた肝臓学者の一人です。 彼は 1969 年から医療に携わっており、イェール大学医学部肝臓センターの創設所長を務めています。 ALFは同氏に、PBC患者の見通しを改善した医療の進歩、効果的な治療に対する現在の課題、そしてPBC患者がそれらの課題を克服するために医療提供者とどのように協力できるかについて、彼の見解を共有するよう求めた。
読者に長年にわたる PBC 治療の概要を説明していただけますか?
1970年近く前、私が初めて診療を始めたとき、この病気の治療は非常にイライラするものでした。 私たちは、患者が PBC のさらに進行した段階になるまで診察しないことがよくありました。 そして、私たちが彼らのためにできることはあまりありませんでした。 かゆみの治療、ドライアイの患者さんへの目薬、脂溶性ビタミンの投与などを行いました。 XNUMX 年代まではそれが主流で、その後、特定の症例に肝臓移植が提供され始めました。 残念ながら、肝機能の改善を目的とした薬の治験は数多くありましたが、どれもそれほど効果はありませんでした。
現在では、多くの場合、病気の進行を遅らせ、長生きを助けるさまざまな治療法があります。 また、PBC 患者が症状に対処できるよう支援するという点でも、私たちははるかに優れた取り組みを行うことができます。 そして、現在の臨床試験では多くの有望性が示されています。
ただし、これを砂糖でコーティングしたくありません。 PBCの治療法はまだありません。 そして、利用可能な治療法は、疲労やかゆみなど、この病気に伴う可能性のある衰弱性の症状にまだ適切に対処していません。
それにもかかわらず、私たちがどれだけ遠くまで到達したかを評価することが重要であると信じています。 私は、近い将来さらに前向きな発展が起こるだろうと非常に楽観的に思っています。 現在、米国ではいくつかの臨床研究が進行中です。 たとえば、ある研究では、特定の遺伝子が人々をPBCを発症する可能性を高めるかどうかを調査しています。 これらの提案された遺伝子の発見により、PBC がどのように発生するかについての理解が深まる可能性があります。 この情報により、最終的にはその予防、診断、治療に新しいアプローチを適用できるようになります。 詳細については、こちらをご覧ください。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01161953.
あなたが医療を始めた頃の PBC 患者の平均余命と現在の平均余命を比較できますか?
状況は本当に改善されました。 現在、PBC 患者は病気の初期段階 (ステージ 1 または 2) で診断および治療を受けた場合、通常の余命を持つ可能性が高くなります。
これを、イェール大学で1955年から1989年まで追跡調査された患者の生存率中央値と比較してください。私は1979年から1989年までこの研究に参加していました。PBCと診断されたときに症状があった人の生存率中央値は7.5年でした。 病気が発見されたときに症状がなかった人の平均余命は約XNUMX倍でした。 しかし、症状が出始めると生存率も大幅に低下します。 そして、すでに述べたように、私たちにできることはほとんどありませんでした。
PBC患者の見通しが良くなったのはなぜですか?
治療法の改善につながった最初の発見は 1985 年に起こりました。そのとき科学者たちは、胆石の治療に長年使用されてきたウルソデオキシコール酸 (UDCA またはウルソジオール) が PBC やその他の肝疾患の人々にも効果があることに気づきました。 最終的に一連の治験が成功した後、FDA は 1997 年に PBC の治療に UDCA を承認しました。
それが最初の突破口でした。 UDCA は PBC 患者の 50% 以上で肝機能を改善します。 しかし、つい最近まで、治療に反応しない患者に対しては、症状に対処するのを助ける以外の選択肢がありませんでした。
この状況は 2016 年に変わり始め、FDA が XNUMX 番目の PBC 薬であるオベチコール酸 (OCA) を承認しました。 現在では、UDCA と組み合わせて、または UDCA に耐えられない人々のために単独で使用されています。
他の治療法も有望であることが示されています。 これらには、フィブラートとも呼ばれるフィブリン酸誘導体が含まれます。 これらは血中トリグリセリド濃度を下げる薬であり、米国では高脂血症、つまり血液中の高濃度の脂肪の治療薬として FDA によって承認されています。 PBCの治療におけるベンザフィブラートを評価する臨床試験が昨年フランスで報告され、今月ニューイングランド・ジャーナルに掲載された。 その結果、フィブロスキャンで測定したところ、肝機能、かゆみ、肝線維症の症状が大幅に改善されたことが示されました。 長期的な影響はまだ判明していません。
PBCの治療にはこれらの薬剤と他の薬剤の組み合わせが含まれるため、将来的にはさらに多くの人々を助けることができると信じています。
PBCの効果的な治療に対する主な課題は何ですか?
私たちが理解していないことはまだたくさんあります。 まず、PBCと診断された人の中には、多くの症状がある人がいるのに、症状がない人がいる理由は明らかではありません。 また、非常に重度のかゆみやその他の症状があるにもかかわらず、肝臓に大きな瘢痕が残らない人がいる理由もわかっていません。 そして、何が症状を引き起こすのかはまだ明らかではありません。
研究者たちは手がかりを見つけましたが、これらの質問に対する決定的な答えは見つかりませんでした。 それができれば、さらに進歩することができるはずです。
その他の課題は、PBC を治療する多くの医師の知識のギャップに関係しています。 彼らのほとんどは専門家ではありません。 これが、患者への情報提供が重要である理由の XNUMX つです。 利用可能な治療法の効果を最大限に高めるためには、彼らに権限を与える必要があります。
あなたが言及しているギャップと、特に専門医以外の治療を受ける場合に患者が注意すべきことの例を挙げていただけますか?
これが決して包括的なリストではないことを理解した上で、重要な例をいくつか挙げます。
- 医師は、PBC 患者に、ドライアイやドライマウスなどの最も一般的な症状があるかどうかを尋ねないことがあります。 患者は、病気に関連する可能性のある症状がいつ起こったかを知り、医師の診察の際に話すことができるよう、考えられる症状について十分な教育を受ける必要があります。 医師が質問するのをただ待つべきではありません。
- 患者とその医師がさまざまな薬剤をどのように投与すべきかを理解することも重要です。 たとえば、頻繁に使用される治療法であるコレスチラミン（商品名はクエストラン）で治療してもかゆみが軽減されなかった患者を私は見てきました。 多くの場合、その理由は適切な時間、つまり食事の20分前に服用しなかったことです。 彼らの医師は薬を服用する適切な時期を認識していませんでした。
- 前に述べたように、ウルソデオキシコール酸 (Urso) は PBC の治療に使用されます。 ただし、この薬にはジェネリック医薬品が多数あります。 場合によっては、あるジェネリック医薬品に含まれる非有効成分に対して、別のジェネリック医薬品には含まれていない成分に患者が反応する場合があります。 この場合は、別のブランドを試してみるとよいでしょう。
- 薬についてもう一つ知っておくべきこと。 オカリバ (OCA の商品名) は、進行した肝硬変の人に高用量で投与すべきではありません。 オカリバで PBC の治療を受けている患者さんは、治療法、薬の投与量、その他の懸念事項について医師に相談することをお勧めします。
- 一般的に、私たちは医療従事者と一般の人々の両方に、この複雑で希少な病気についてより適切に教育する必要があります。 ALF は、PBC と治療の選択肢についての認識を広げるために、プライマリケア従事者への教育的支援に取り組んできました。 私自身、故郷のコネチカット州でこれを実行しました。
- しかし、声を上げ、力を与えられた患者コミュニティは、医療提供者が十分な情報を提供し、人々にふさわしいケアを確実に提供できるようにする上で重要な役割も担っています。
医療の形成において患者が重要な役割を果たしているという点には、私たちもこれ以上に同意することはできません。 ブログ読者の皆様には、ALF の立法擁護プログラムに関する今後のブログ投稿にご期待ください。 ボイヤー博士、お時間をいただきありがとうございました。
最終更新日：3年2022月01日午後25時XNUMX分