Una entrevista con el Dr. James L. Boyer: 50 años de tratamiento de la colangitis biliar primaria
Dr. James L. Boyer
Director Fundador
Facultad de medicina de la Universidad de Yale
Centro del hígado
Dr. James L. Boyer es uno de los hepatólogos más destacados de nuestra nación. Ha ejercido la medicina desde 1969 y es el director fundador del Centro de Hígado de la Facultad de Medicina de la Universidad de Yale. ALF le pidió que compartiera su perspectiva sobre los avances médicos que han mejorado las perspectivas de los pacientes con PBC, los desafíos actuales para un tratamiento eficaz y cómo las personas con PBC pueden trabajar con los proveedores de atención médica para superar esos desafíos.
¿Podría proporcionar a nuestros lectores una descripción general del tratamiento de la CBP a lo largo de los años?
Hace casi cincuenta años, cuando comencé mi práctica, tratar esta enfermedad fue muy frustrante. A menudo no veíamos a los pacientes hasta que se encontraban en las etapas más avanzadas de la CBP. Y no había mucho que pudiéramos hacer por ellos. Tuvimos tratamientos para la picazón, gotas para los ojos para pacientes que tenían ojos secos y vitaminas liposolubles. Eso fue todo hasta la década de 1970, cuando comenzamos a ofrecer trasplantes de hígado en casos seleccionados. Desafortunadamente, aunque hubo muchos ensayos de medicamentos que buscaban mejorar la función hepática, ninguno fue muy efectivo.
Ahora tenemos una variedad de terapias que, en muchos casos, ralentizan la progresión de la enfermedad y ayudan a las personas a vivir una vida más larga. También podemos hacer un trabajo mucho mejor para ayudar a los pacientes con CBP a lidiar con sus síntomas. Y los ensayos clínicos actuales son muy prometedores.
Sin embargo, no quiero endulzar esto. Todavía no existe cura para la CBP. Y las terapias disponibles aún no abordan adecuadamente los síntomas debilitantes que pueden acompañar a esta enfermedad, como la fatiga y la picazón.
Sin embargo, creo que es importante apreciar lo lejos que hemos llegado. Soy muy optimista de que habrá desarrollos aún más positivos en el futuro cercano. Hay varios estudios clínicos actualmente en curso en los EE. UU. Por ejemplo, un estudio investiga si ciertos genes aumentan la probabilidad de que las personas desarrollen CBP. El descubrimiento de estos genes propuestos puede mejorar nuestra comprensión de cómo se desarrolla la CBP. Esta información nos permitirá, en última instancia, aplicar nuevos enfoques para su prevención, diagnóstico y tratamiento. Puedes aprender más en https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01161953.
¿Puede comparar la esperanza de vida de los pacientes con CBP cuando comenzó a practicar la medicina con la actual?
Las cosas han mejorado mucho. Ahora, los pacientes con CBP que son diagnosticados y tratados mientras se encuentran en las primeras etapas de la enfermedad (etapas 1 o 2) probablemente tendrán una esperanza de vida normal.
Compare eso con la tasa de supervivencia media que vimos en Yale en pacientes que fueron seguidos desde 1955 hasta 1989. Estuve involucrado en esta investigación de 1979 a 1989. La supervivencia media fue de 7.5 años para las personas que tenían síntomas cuando se les diagnosticó la CBP. La esperanza de vida era aproximadamente el doble para las personas que no presentaban síntomas cuando se detectó la enfermedad. Pero una vez que comenzaron a tener síntomas, su tasa de supervivencia también disminuyó drásticamente. Y, como ya mencioné, era muy poco lo que podíamos hacer.
¿Por qué las perspectivas son mejores ahora para las personas con CBP?
El descubrimiento inicial que condujo a tratamientos mejorados ocurrió en 1985. Fue entonces cuando los científicos notaron que el ácido ursodesoxicólico (UDCA o ursodiol), que se había utilizado durante años para tratar los cálculos biliares, también ayudaba a las personas con CBP y otras enfermedades hepáticas. Finalmente, después de una serie de ensayos exitosos, la FDA aprobó el UDCA para el tratamiento de la CBP en 1997.
Ese fue el primer avance. El AUDC mejora la función hepática en más del 50% de los pacientes con CBP. Pero hasta hace muy poco, carecíamos de opciones para los pacientes que no respondían, más allá de ayudarlos a lidiar con sus síntomas.
Eso comenzó a cambiar en 2016, cuando la FDA aprobó un segundo medicamento PBC: ácido obeticólico (OCA). Ahora se usa en combinación con UDCA o solo para personas que no pueden tolerar UDCA.
Otras terapias también se han mostrado prometedoras. Incluyen derivados del ácido fíbrico, también llamados fibratos. Estos son medicamentos que reducen los niveles de triglicéridos en sangre y han sido aprobados en los EE. UU. Por la FDA para tratar la hiperlipidemia o altas concentraciones de grasas en la sangre. Un ensayo clínico que evalúa el benzafibrato para el tratamiento de la CBP se informó el año pasado en Francia y se publicó este mes en el New England Journal. Los resultados muestran una mejora significativa en la función hepática, síntomas de picazón y fibrosis hepática según lo medido por fibroscan. Los efectos a largo plazo quedan por determinar.
Creo que podremos ayudar a más personas en el futuro porque la terapia para la CBP implicará combinaciones de estos y otros medicamentos.
¿Cuáles son los principales desafíos para el tratamiento eficaz de la CBP?
Todavía hay muchas cosas que no entendemos. Por un lado, no está claro por qué algunas personas diagnosticadas con CBP tienen muchos síntomas y otras no. Tampoco sabemos por qué algunas personas tienen picazón muy severa u otros síntomas, pero no tienen cicatrices importantes en el hígado. Y aún no está claro qué causa los síntomas.
Los investigadores han encontrado pistas pero no respuestas definitivas a estas preguntas. Una vez que lo hagan, debería ser posible avanzar aún más.
Otros desafíos tienen que ver con las lagunas en el conocimiento de muchos médicos que tratan la CBP. La mayoría de ellos no son especialistas. Ésta es una de las razones por las que es importante que los pacientes estén informados. Deben estar capacitados para ayudar a maximizar la eficacia de los tratamientos disponibles.
¿Podría dar ejemplos de las lagunas a las que se refiere y de lo que los pacientes deberían tener en cuenta, especialmente cuando son tratados por no especialistas?
Daré solo algunos ejemplos importantes, en el entendimiento de que esta no es de ninguna manera una lista completa:
- A veces, los médicos no preguntan a los pacientes con CBP si tienen algunos de los síntomas más comunes, como ojos secos y boca seca. Los pacientes deben estar bien informados sobre los posibles síntomas para que sepan cuándo están experimentando algo que podría estar relacionado con la enfermedad y puedan hablar en la cita con su médico. No deberían simplemente esperar a que su médico les haga preguntas.
- También es importante que los pacientes y sus médicos comprendan cómo se deben administrar los distintos medicamentos. Por ejemplo, he visto pacientes que no estaban obteniendo alivio de la picazón cuando fueron tratados con colestiramina, una terapia de uso frecuente (la marca es Questran). En muchos casos, la razón fue que no lo estaban tomando en el momento adecuado, que es 20 minutos antes de comer. Sus médicos no sabían cuál era el momento adecuado para tomar la medicación.
- Como mencioné anteriormente, el ácido ursodesoxicólico (Urso) se usa para tratar la CBP. Sin embargo, existen muchos genéricos para este medicamento. A veces, un paciente puede reaccionar a un ingrediente no activo en un genérico que no está en otro. Si este es el caso, es posible que desee probar una marca diferente.
- Otra cosa que debes saber sobre la medicación. Ocaliva (el nombre comercial de OCA) no debe administrarse en dosis altas a personas con cirrosis avanzada. Si usted es un paciente que recibe tratamiento por CBP con Ocaliva, le animo a que hable con su médico sobre su tratamiento, la dosis de su medicamento y cualquier inquietud.
- En general, debemos hacer un mejor trabajo para educar tanto a los proveedores de atención médica como al público sobre esta compleja y rara enfermedad. ALF ha participado en actividades de divulgación educativa para los médicos de atención primaria con el fin de ampliar el conocimiento sobre la PBC y las opciones de tratamiento. Yo mismo he hecho esto en mi estado natal de Connecticut.
- Pero una comunidad de pacientes activa y empoderada también tiene un papel importante que desempeñar para garantizar que los proveedores de atención médica estén bien informados y puedan brindar a las personas la atención que merecen.
No podríamos estar más de acuerdo en que los pacientes tienen un papel importante que desempeñar en la configuración de la atención médica. Invitamos a los lectores de nuestro blog a estar atentos a nuestra próxima publicación de blog sobre el programa de defensa legislativa de ALF. Gracias Dr. Boyer por su tiempo.
Última actualización el 3 de agosto de 2022 a las 01:25