Интервью с доктором Джеймсом Л. Бойером: 50 лет лечения первичного билиарного холангита
Д-р Джеймс Л. Бойер
директор-основатель
Медицинский факультет Йельского университета
Печеночный центр
Д-р Джеймс Л. Бойер является одним из ведущих гепатологов нашей страны. Он занимается медициной с 1969 года и является директором-основателем Центра лечения печени Медицинской школы Йельского университета. ALF попросил его поделиться своим видением достижений медицины, которые улучшили перспективы для пациентов с ПБХ, текущими проблемами на пути к эффективному лечению и тем, как люди с ПБХ могут сотрудничать с поставщиками медицинских услуг для решения этих проблем.
Не могли бы вы предоставить нашим читателям обзор лечения ПБХ за последние годы?
Почти пятьдесят лет назад, когда я только начал свою практику, лечение этой болезни было очень неприятным. Мы часто не принимали пациентов, пока они не находились на более поздних стадиях ПБЦ. И мы мало что могли для них сделать. У нас были лекарства от зуда, глазные капли для пациентов с сухостью глаз и жирорастворимые витамины. Так продолжалось до 1970-х годов, когда мы начали предлагать пересадку печени в отдельных случаях. К сожалению, несмотря на то, что было много испытаний лекарств, направленных на улучшение функции печени, ни одно из них не было очень эффективным.
Теперь у нас есть ряд методов лечения, которые во многих случаях замедляют прогрессирование болезни и помогают людям прожить долгую жизнь. Мы также можем гораздо лучше помочь пациентам с ПБХ справиться с их симптомами. И текущие клинические испытания обнадеживают.
Однако я не хочу приукрашивать это. Лекарства от ПБЦ до сих пор не существует. И доступные методы лечения по-прежнему не позволяют адекватно устранить изнуряющие симптомы, которые могут сопровождать это заболевание, включая усталость и зуд.
Тем не менее, я считаю, что важно понимать, как далеко мы продвинулись. Я очень оптимистичен, что в ближайшем будущем будет еще больше позитивных событий. В настоящее время в США проводится несколько клинических исследований. Например, одно исследование изучает, повышают ли определенные гены вероятность развития ПБХ у людей. Открытие этих предложенных генов может улучшить наше понимание того, как развивается ПБХ. Эта информация в конечном итоге позволит нам применить новые подходы к ее профилактике, диагностике и лечению. Вы можете узнать больше на https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01161953.
Можете ли вы сравнить ожидаемую продолжительность жизни пациентов с ПБХ, когда вы начали заниматься медициной, с нынешней?
Вещи действительно улучшились. Теперь пациенты с ПБЦ, которым поставлен диагноз и проходят лечение на ранних стадиях заболевания - стадии 1 или 2, - скорее всего, будут иметь нормальную продолжительность жизни.
Сравните это со средней выживаемостью, которую мы наблюдали в Йельском университете у пациентов, за которыми наблюдали с 1955 по 1989 год. Я участвовал в этом исследовании с 1979 по 1989 год. Средняя выживаемость составляла 7.5 лет для людей, у которых были симптомы на момент постановки диагноза. Ожидаемая продолжительность жизни была примерно вдвое больше для людей, у которых на момент обнаружения болезни симптомы отсутствовали. Но как только у них появились симптомы, их выживаемость резко снизилась. И, как я уже упоминал, мы мало что могли сделать.
Почему сейчас перспективы лучше у людей с КПБ?
Первоначальное открытие, которое привело к улучшению лечения, произошло в 1985 году. Тогда ученые заметили, что урсодезоксихолевая кислота (УДХК или урсодиол), которая в течение многих лет использовалась для лечения камней в желчном пузыре, также помогает людям с ПБЦ и другими заболеваниями печени. В конце концов, после серии успешных испытаний, FDA одобрило УДХК для лечения ПБЦ в 1997 году.
Это был первый прорыв. УДХК улучшает функцию печени более чем у 50% пациентов с ПБЦ. Но до недавнего времени у нас не было вариантов для пациентов, которые не реагировали на это, кроме помощи им справиться с их симптомами.
Ситуация начала меняться в 2016 году, когда FDA одобрило второй препарат для лечения ПБХ: обетихолевую кислоту (OCA). Теперь он используется в сочетании с УДХК или отдельно для людей, которые не переносят УДХК.
Другие методы лечения также показали себя многообещающими. В их состав входят производные фиброевой кислоты, также называемые фибратами. Это лекарства, которые снижают уровень триглицеридов в крови и были одобрены в США FDA для лечения гиперлипидемии или высоких концентраций жиров в крови. В прошлом году во Франции было опубликовано клиническое испытание бензафибрата для лечения ПБХ, опубликованное в этом месяце в New England Journal. Результаты показывают значительное улучшение функции печени, симптомы зуда и фиброза печени по данным фиброскана. Долгосрочные эффекты еще предстоит определить.
Я верю, что в будущем мы сможем помочь еще большему количеству людей, потому что терапия ПБХ будет включать комбинации этих и других препаратов.
Каковы основные проблемы для эффективного лечения ПБЦ?
Мы еще многого не понимаем. Во-первых, непонятно, почему у некоторых людей с диагнозом ПБЦ есть много симптомов, а у некоторых их нет. Мы также не знаем, почему у некоторых людей очень сильный зуд или другие симптомы, но при этом нет серьезных рубцов на печени. И пока не ясно, что вызывает симптомы.
Исследователи нашли ключи к разгадке, но не нашли окончательных ответов на эти вопросы. Как только они это сделают, можно будет добиться еще большего прогресса.
Другие проблемы связаны с пробелами в знаниях многих врачей, занимающихся лечением ПБХ. Большинство из них не специалисты. Это одна из причин, по которой пациенты должны быть проинформированы. Они должны быть наделены полномочиями, чтобы максимизировать эффективность доступных методов лечения.
Не могли бы вы привести примеры пробелов, о которых вы говорите, и о чем следует знать пациентам, особенно когда их лечат неспециалисты?
Приведу лишь несколько важных примеров, понимая, что это далеко не полный список:
- Иногда врачи не спрашивают пациентов с ПБЦ, есть ли у них некоторые из наиболее распространенных симптомов, такие как сухость глаз и сухость во рту. Пациенты должны быть хорошо осведомлены о возможных симптомах, чтобы они знали, когда они испытывают что-то, что может быть связано с заболеванием, и могли высказаться на приеме к врачу. Им не следует просто ждать, пока врач задаст им вопросы.
- Также важно, чтобы пациенты и их врачи понимали, как следует вводить различные лекарства. Например, я видел пациентов, которые не получали облегчения от зуда, когда их лечили холестирамином, часто используемым препаратом (торговая марка - Questran). Во многих случаях причина заключалась в том, что они не принимали его в нужное время, то есть за 20 минут до еды. Их врачи не знали, в какое время принимать лекарство.
- Как я упоминал ранее, урсодезоксихолевая кислота (Урсо) используется для лечения ПБЦ. Однако существует множество дженериков этого лекарства. Иногда пациент может отреагировать на неактивный ингредиент одного дженерика, которого нет в другом. В этом случае вы можете попробовать другой бренд.
- Еще одна вещь, которую нужно знать о лекарствах. Ocaliva (торговая марка OCA) не следует назначать в высоких дозах людям с запущенным циррозом печени. Если вы являетесь пациентом, проходящим лечение от ПБЦ с помощью Ocaliva, я рекомендую вам поговорить со своим врачом о своем лечении, дозировке лекарств и любых проблемах.
- В целом, нам необходимо лучше информировать как медицинских работников, так и общественность об этом сложном и редком заболевании. ALF занимается просветительской деятельностью среди практикующих врачей первичного звена с целью повышения осведомленности о ПБЦ и вариантах лечения. Я сам делал это в своем родном штате Коннектикут.
- Но активное и уполномоченное сообщество пациентов также должно сыграть важную роль в обеспечении того, чтобы поставщики медицинских услуг были хорошо информированы и могли оказывать людям лечение, которого они заслуживают.
Мы не можем не согласиться с тем, что пациенты играют важную роль в формировании системы здравоохранения. Мы приглашаем читателей нашего блога следить за нашими предстоящими публикациями в блоге о программе законодательной защиты ALF. Спасибо, доктор Бойер, за уделенное время.
Последнее обновление: 3 августа 2022 г., 01:25.