詹姆士·博耶博士
创始主任
耶鲁大学医学院
肝中心
詹姆士·博耶博士 是我们国家最重要的肝病医生之一。 他从1969年开始从事医学工作，是耶鲁大学医学院肝脏中心的创始主任。 ALF要求他分享他对改善PBC患者前景的医学进步，当前有效治疗面临的挑战以及PBC患者如何与医疗保健提供者合作以克服这些挑战的观点。
能否请您向我们的读者介绍多年来对PBC的治疗方法？
将近五十年前，当我刚开始练习时，治疗这种疾病非常令人沮丧。 在患者进入PBC晚期之前，我们常常没有看到他们。 而且，我们为他们做的无能为力。 我们为瘙痒提供了治疗，为干眼的患者提供了眼药水，以及脂溶性维生素。 直到1970年代，我们才开始在某些情况下提供肝移植。 不幸的是，尽管有许多尝试改善肝功能的药物试验，但没有一个是非常有效的。
现在，我们有了一系列疗法，在许多情况下，可以减缓疾病的进展并帮助人们长寿。 我们还可以做得更好，帮助PBC患者应对症状。 当前的临床试验显示出很大的希望。
但是，我不想涂糖衣。 尚无治愈PBC的方法。 而且可用的疗法仍不能充分解决可能伴随这种疾病的虚弱症状，包括疲劳和瘙痒。
尽管如此，我相信重要的是要了解我们已经走了多远。 我非常乐观，在不久的将来将会有更多积极的事态发展。 美国目前正在进行数项临床研究。 例如，一项研究正在调查某些基因是否使人们更有可能发展PBC。 这些拟议基因的发现可以增进我们对PBC如何发展的了解。 这些信息最终将使我们能够为其预防，诊断和治疗应用新方法。 您可以在以下处了解更多信息 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01161953.
您可以将开始实践医学时的PBC患者的预期寿命与当今的寿命进行比较吗？
情况确实有所改善。 现在，在疾病早期-1或2期被诊断和治疗的PBC患者很可能具有正常的预期寿命。
与我们在耶鲁大学（1955年至1989年）随访的患者的中位生存率进行比较。我从1979年至1989年参与了这项研究。诊断出PBC时出现症状的患者的中位生存期为7.5年。 被发现疾病时没有症状的人的预期寿命大约是其两倍。 但是一旦他们开始出现症状，他们的生存率也会大大降低。 而且，正如我已经提到的，我们几乎无能为力。
为什么现在人民银行的前景更好？
导致发现更好治疗方法的最初发现发生在1985年。那时科学家注意到，已被用于治疗胆结石多年的熊去氧胆酸（UDCA或ursodiol）也帮助患有PBC和其他肝病的人。 最终，经过一系列成功的试验，FDA在1997年批准了UDCA治疗PBC。
那是第一个突破。 UDCA可改善50％以上的PBC患者的肝功能。 但是直到最近，除了帮助他们应对症状之外，我们对没有反应的患者还没有其他选择。
这种情况在2016年开始改变，当时FDA批准了第二种PBC药物：奥贝胆酸（OCA）。 现在，它已与UDCA结合使用，或者单独用于无法容忍UDCA的人。
其他疗法也显示出希望。 它们包括纤维酸衍生物，也称为贝特酸盐。 这些是可降低血液甘油三酯水平的药物，并已在美国FDA批准用于治疗高脂血症或血液中高浓度的脂肪。 去年在法国报道了一项评估苯扎贝特治疗PBC的临床试验，并于本月在《新英格兰杂志》上发表。 结果显示，通过fibroscan测得的肝功能，瘙痒症状和肝纤维化明显改善。 长期影响尚待确定。
我相信将来我们将能够为更多的人提供帮助，因为PBC的治疗将涉及这些药物和其他药物的组合。
有效治疗PBC的主要挑战是什么？
还有很多我们不了解的地方。 一方面，尚不清楚为什么有些被诊断出患有PBC的人有很多症状而有些却没有。 我们还不知道为什么有些人会有非常严重的瘙痒或其他症状，却没有严重的肝脏瘢痕形成。 目前尚不清楚是什么原因引起的症状。
研究人员已经找到了线索，但对这些问题没有确切的答案。 一旦这样做，就应该有可能取得更大的进步。
其他挑战与许多治疗PBC的医生的知识差距有关。 他们大多数不是专家。 这是告知患者重要的原因之一。 需要赋予他们权力，以帮助最大程度地利用现有治疗方法。
您能否举例说明您所指的差距以及患者应注意的事项，尤其是当他们由非专科医生治疗时？
我将仅举几个重要的例子，但要理解，这绝不是一个完整的列表：
- 有时，医生不问PBC患者是否有一些最常见的症状，例如眼干和口干。 患者需要对可能出现的症状进行良好的教育，以便他们知道自己何时遇到与疾病有关的事情，并可以在医生的任命下大声疾呼。 他们不应该只等医生问他们问题。
- 对于患者及其医生来说，了解应如何使用各种药物也很重要。 例如，我见过使用胆甾醇胺（一种常用的疗法）（商标名为Questran）进行治疗的患者并没有从瘙痒中得到缓解。 在许多情况下，原因是他们没有在正确的时间（即进餐前20分钟）服用。 他们的医生不知道适当的时间服药。
- 正如我之前提到的，熊去氧胆酸（Urso）用于治疗PBC。 但是，这种药物有许多仿制药。 有时，患者可能会对一种非仿制药中的非活性成分起反应，而对另一种非仿制药则不起作用。 在这种情况下，您可能想尝试其他品牌。
- 关于药物的另一件事。 晚期肝硬化患者不应大剂量服用Ocaliva（OCA的商标名称）。 如果您是接受Ocaliva进行PBC治疗的患者，我建议您与医生谈谈治疗方法，药物剂量以及任何相关问题。
- 总的来说，我们需要做得更好，对医护人员和公众进行有关这种复杂的罕见疾病的教育。 ALF一直致力于对初级保健从业者进行教育推广，以扩大对PBC和治疗选择的认识。 我本人是在我的家乡康涅狄格州完成这项工作的。
- 但是，一个充满声音和权能的患者社区在确保医疗保健提供者了解情况并能够为人们提供应有的护理方面也可以发挥重要作用。
我们完全同意患者在塑造医疗保健方面可以发挥重要作用。 我们邀请博客读者继续关注我们即将发布的有关ALF立法倡导计划的博客文章。 谢谢波耶博士的宝贵时间。
最后更新于 3 年 2022 月 01 日下午 25:XNUMX