James L. Boyer 박사와의 인터뷰: 원발성 담즙성 담관염 치료 50년
제임스 L. 보이어 박사
창립 이사
예일대 학교 의과 대학
간 센터
제임스 L. 보이어 박사 우리 나라 최고의 간장 전문의 중 한 명입니다. 그는 1969년부터 의학을 실천해 왔으며 Yale University School of Medicine의 간 센터의 창립 이사입니다. ALF는 그에게 PBC 환자의 전망을 개선한 의료 발전, 효과적인 치료에 대한 현재의 과제, PBC 환자가 이러한 과제를 극복하기 위해 의료 서비스 제공자와 협력할 수 있는 방법에 대한 그의 관점을 공유해달라고 요청했습니다.
수년에 걸친 PBC 치료에 대한 개요를 독자들에게 제공해 주시겠습니까?
약 1970년 전, 내가 처음 진료를 시작했을 때 이 질병을 치료하는 것은 매우 좌절스러운 일이었습니다. 우리는 종종 환자가 PBC의 더 진행된 단계에 있을 때까지 환자를 보지 못했습니다. 그리고 우리가 그들을 위해 할 수 있는 일이 많지 않았습니다. 가려움증 치료제, 안구건조증 환자를 위한 점안제, 지용성 비타민제 등을 처방받았습니다. 일부 사례에서 간 이식을 제공하기 시작한 XNUMX년대까지는 그랬습니다. 불행하게도, 간 기능을 개선하기 위한 많은 약물에 대한 실험이 있었음에도 불구하고 그다지 효과적인 것은 없었습니다.
이제 우리는 많은 경우에 질병의 진행을 늦추고 사람들이 장수할 수 있도록 돕는 다양한 치료법을 가지고 있습니다. 우리는 또한 PBC 환자가 증상에 대처할 수 있도록 훨씬 더 나은 일을 할 수 있습니다. 그리고 현재의 임상 시험은 많은 가능성을 보여주고 있습니다.
그러나 나는 이것을 설탕 코팅하고 싶지 않습니다. PBC에 대한 치료법은 아직 없습니다. 그리고 이용 가능한 치료법은 여전히 피로와 가려움증을 포함하여 이 질병에 동반될 수 있는 쇠약 증상을 적절하게 다루지 못합니다.
그럼에도 불구하고 우리가 얼마나 멀리 왔는지 감사하는 것이 중요하다고 생각합니다. 가까운 장래에 훨씬 더 긍정적인 발전이 있을 것이라고 매우 낙관합니다. 현재 미국에서 여러 임상 연구가 진행 중입니다. 예를 들어, 한 연구에서는 특정 유전자가 사람들이 PBC에 걸릴 가능성을 높이는지 여부를 조사하고 있습니다. 이러한 제안된 유전자의 발견은 PBC가 어떻게 발달하는지에 대한 우리의 이해를 향상시킬 수 있습니다. 이 정보는 궁극적으로 예방, 진단 및 치료를 위한 새로운 접근 방식을 적용할 수 있게 해줍니다. 자세한 내용은 다음에서 확인할 수 있습니다. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01161953.
의료 행위를 시작했을 때 PBC 환자의 기대 수명을 오늘날과 비교할 수 있습니까?
상황이 정말 좋아졌습니다. 이제 질병의 초기 단계(1기 또는 2기)에 있는 동안 진단 및 치료를 받은 PBC 환자는 정상적인 기대 수명을 가질 가능성이 높습니다.
예일대에서 1955년부터 1989년까지 추적 관찰한 환자의 중앙 생존율과 비교해보세요. 저는 1979년부터 1989년까지 이 연구에 참여했습니다. PBC 진단 당시 증상이 있었던 사람들의 중앙 생존 기간은 7.5년이었습니다. 질병이 발견되었을 때 증상이 없는 사람들의 기대 수명은 약 XNUMX배 더 길었습니다. 그러나 일단 증상이 나타나기 시작하면 생존율도 급격히 떨어졌다. 그리고 이미 언급했듯이 우리가 할 수 있는 일이 거의 없었습니다.
PBC를 가진 사람들의 전망이 지금 더 나은 이유는 무엇입니까?
개선된 치료법으로 이어진 최초의 발견은 1985년에 일어났습니다. 그 때 과학자들은 수년 동안 담석 치료에 사용된 우르소데옥시콜산(UDCA 또는 우르소디올)이 PBC 및 기타 간 질환 환자에게도 도움이 된다는 사실을 알게 되었습니다. 결국 일련의 성공적인 실험을 거쳐 FDA는 1997년에 PBC 치료를 위해 UDCA를 승인했습니다.
그것이 첫 번째 돌파구였습니다. UDCA는 PBC 환자의 50% 이상에서 간 기능을 개선합니다. 그러나 아주 최근까지 우리는 반응하지 않는 환자가 증상에 대처하도록 돕는 것 이상으로 선택권이 부족했습니다.
FDA가 두 번째 PBC 약물인 오베티콜산(OCA)을 승인한 2016년에 상황이 바뀌기 시작했습니다. 현재 UDCA와 함께 사용하거나 UDCA를 견딜 수 없는 사람들을 위해 단독으로 사용합니다.
다른 치료법도 가능성을 보여주었습니다. 여기에는 피브레이트라고도 하는 피브린산 유도체가 포함됩니다. 이들은 혈중 트리글리세리드 수치를 낮추고 미국 FDA에서 고지혈증 또는 혈중 고농축 지방을 치료하도록 승인한 약물입니다. PBC 치료를 위한 Benzafibrate를 평가하는 임상 시험은 작년에 프랑스에서 보고되었으며 이번 달 New England Journal에 발표되었습니다. 그 결과 섬유스캔으로 측정한 간 기능, 가려움증 증상 및 간 섬유화에서 상당한 개선이 나타났습니다. 장기적인 영향은 아직 결정되지 않았습니다.
PBC 치료에는 이러한 약물과 다른 약물의 조합이 포함될 것이기 때문에 앞으로 더 많은 사람들을 도울 수 있을 것이라고 믿습니다.
PBC의 효과적인 치료에 대한 주요 과제는 무엇입니까?
아직도 우리가 이해하지 못하는 것이 많이 있습니다. 우선, PBC로 진단받은 일부 사람들은 증상이 많고 일부는 전혀 없는 이유가 명확하지 않습니다. 우리는 또한 일부 사람들이 매우 심한 가려움증이나 다른 증상을 나타내면서도 간의 주요 흉터가 없는 이유를 모릅니다. 그리고 무엇이 증상을 일으키는지는 아직 명확하지 않습니다.
연구자들은 단서를 찾았지만 이러한 질문에 대한 결정적인 답은 찾지 못했습니다. 일단 그렇게 되면 더 많은 진전을 이룰 수 있어야 합니다.
다른 문제는 PBC를 치료하는 많은 의사의 지식 격차와 관련이 있습니다. 대부분은 전문가가 아닙니다. 이것이 환자에게 정보를 제공하는 것이 중요한 이유 중 하나입니다. 그들은 이용 가능한 치료의 효과를 극대화할 수 있도록 권한을 부여받아야 합니다.
특히 비전문가가 환자를 치료할 때 언급하는 격차와 환자가 알아야 할 사항에 대한 예를 들어 주시겠습니까?
이것이 결코 포괄적인 목록이 아님을 이해하고 몇 가지 중요한 예를 들겠습니다.
- 때때로 의사는 PBC 환자에게 안구 건조 및 구강 건조와 같은 가장 일반적인 증상이 있는지 묻지 않습니다. 환자는 가능한 증상에 대해 잘 교육받아야 질병과 관련이 있을 수 있는 무언가를 경험할 때 이를 알 수 있고 의사의 약속에 말할 수 있습니다. 그들은 의사가 질문하기를 기다리기만 해서는 안 됩니다.
- 환자와 의사가 다양한 약물을 투여하는 방법을 이해하는 것도 중요합니다. 예를 들어, 자주 사용되는 치료법(상표명은 Questran)인 콜레스티라민으로 치료했을 때 가려움증이 완화되지 않는 환자를 본 적이 있습니다. 많은 경우에 그 이유는 식사 20분 전이라는 제때 복용하지 않았기 때문입니다. 의사들은 약을 복용할 적절한 시간을 알지 못했습니다.
- 앞서 언급했듯이 우르소데옥시콜산(Urso)은 PBC를 치료하는 데 사용됩니다. 그러나 이 약에는 많은 제네릭이 있습니다. 때로는 환자가 다른 제네릭에는 없는 비활성 성분에 반응할 수 있습니다. 이 경우 다른 브랜드를 사용해 볼 수 있습니다.
- 약물에 대해 알아야 할 또 다른 사항. Ocaliva(OCA의 상표명)는 진행성 간경변 환자에게 고용량으로 투여해서는 안 됩니다. 귀하가 Ocaliva로 PBC 치료를 받고 있는 환자라면 귀하의 치료, 약물 투약 및 우려 사항에 대해 의사와 상의할 것을 권장합니다.
- 일반적으로 우리는 의료 서비스 제공자와 대중 모두에게 이 복잡한 희귀 질환에 대해 더 나은 교육을 제공해야 합니다. ALF는 PBC 및 치료 옵션에 대한 인식을 넓히기 위해 XNUMX차 의료 종사자에 대한 교육 지원 활동에 참여해 왔습니다. 나는 내 고향인 코네티컷 주에서 직접 이 일을 했습니다.
- 그러나 목소리를 높이고 권한을 부여받은 환자 커뮤니티는 의료 서비스 제공자가 충분한 정보를 얻고 사람들에게 마땅히 받아야 할 치료를 제공할 수 있도록 하는 데 중요한 역할을 합니다.
우리는 환자가 의료 서비스를 형성하는 데 중요한 역할을 한다는 데 더 이상 동의할 수 없습니다. ALF의 입법 옹호 프로그램에 대한 블로그 게시물을 계속 지켜봐 주시기 바랍니다. 시간 내주셔서 Dr. Boyer에게 감사드립니다.
3년 2022월 01일 오후 25시 XNUMX분에 마지막으로 업데이트됨