Chris Hsiung, MD, PhD

Giải thưởng nghiên cứu thí điểm
$ 50,000 trong hơn một năm

Hội đồng quản trị Đại học California, San Francisco

Khám phá các yếu tố DNA điều hòa góp phần gây xơ gan bằng phương pháp CRISPR.

Các bệnh gan mãn tính thường dẫn đến xơ gan, một phản ứng tổn thương mô rối loạn chức năng trong đó sự tích tụ mô sẹo cản trở chức năng của cơ quan, trong trường hợp nặng cần phải ghép tạng. Một yếu tố chính gây ra xơ gan là các tế bào hình sao gan, chúng được kích hoạt sau khi bị tổn thương và sản sinh ra một lượng lớn protein tạo nên sự hình thành sẹo quá mức. Người ta biết rằng việc bật hoặc tắt các protein cụ thể là trung tâm của sự kích hoạt các tế bào hình sao gan, nhưng vẫn chưa rõ cơ chế hoạt động ở cấp độ phân tử trong bệnh xơ gan. Việc bật hoặc tắt protein thường được kiểm soát bởi các phần của DNA người được gọi là các yếu tố điều hòa, nhưng chúng ta chưa biết yếu tố nào tham gia vào sự kích hoạt tế bào hình sao gan trong bệnh xơ gan, vì có hàng triệu yếu tố điều hòa tiềm năng như vậy trong DNA người. Các phương pháp thông thường nghiên cứu các yếu tố DNA điều hòa từng cái một quá chậm và tốn nhiều công sức. Thay vào đó, nghiên cứu này sẽ sử dụng CRISPR, một công nghệ mạnh mẽ mà chúng tôi đã điều chỉnh để cho phép tắt hàng chục nghìn tổ hợp các yếu tố DNA điều hòa trong một thí nghiệm song song duy nhất nhằm kiểm tra sự đóng góp có thể có của chúng vào sự kích hoạt tế bào hình sao gan trong bệnh xơ gan. Những nỗ lực này sẽ cung cấp những hiểu biết mới về cách các tế bào hình sao gan được kích hoạt trong bệnh xơ gan và truyền cảm hứng cho các chiến lược điều trị chống xơ gan mới.