塔米爾·戴蒙德,醫學博士

治癒試點研究獎自體免疫基金
$ 50,000一年以上

費城兒童醫院

急性暴發性小兒自體免疫性肝炎的免疫表型分析

自體免疫性肝炎是兒童肝衰竭的常見原因。免疫系統攻擊肝臟,導致肝衰竭,在某些情況下,需要進行肝臟移植。診斷通常很簡單,因為大多數患者在標準實驗室中具有陽性標記物,稱為血清陽性自體免疫性肝炎。這些患者對市場上已上市多年的藥物反應良好。然而,大約 20% 的肝臟免疫系統受損患者的實驗室中沒有這些標記。它們被稱為血清陰性自體免疫性肝炎。這是一個更異質的群體,最近的研究表明,它包括實際上沒有患有自體免疫性肝炎的患者。例如,有些血清陰性自體免疫肝炎患者除了肝臟外,還遭受骨髓損傷,而其他患者則不需要長期藥物來抑制免疫系統。這些觀察結果表明,血清陰性自體免疫性肝炎可能有一群患有不同疾病的患者需要不同的治療方法。我們和其他人先前進行的研究將其中一個亞組定義為小兒活化 T 細胞肝炎 (TC-Hep)。在這個計畫中,我們旨在進一步了解兒童血清陽性自體免疫肝炎、血清陰性自體免疫肝炎和TC-Hep之間的差異。我們將研究血清陽性自體免疫肝炎、血清陰性自體免疫肝炎和 TC-Hep 患者的存檔活檢組織。我們將使用空間轉錄組學,這項技術使我們能夠檢查哪些基因在免疫細胞中被激活,它們如何與肝細胞相互作用以及它們在三組疾病之間有何不同。這項研究的結果將為了解每種疾病的生物學提供有價值的見解,並為開發更好的藥物來預防兒童肝衰竭提供資訊。

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