詹姆斯·L·博耶博士
創始董事
耶魯大學醫學院
肝臟中心
詹姆斯·L·博耶博士 是我們國家最重要的肝病學家之一。 他自 1969 年起開始行醫,是耶魯大學醫學院肝臟中心的創始主任。 ALF 請他分享他對改善 PBC 患者前景的醫療進步的看法、當前有效治療面臨的挑戰以及 PBC 患者如何與醫療保健提供者合作克服這些挑戰。
大約五十年前,當我第一次開始行醫時,治療這種疾病非常令人沮喪。 我們常常直到患者處於 PBC 晚期才見到他們。 我們能為他們做的不多。 我們治療瘙癢,為乾眼症患者滴眼藥水,並提供脂溶性維生素。 直到 1970 世紀 XNUMX 年代,我們才開始在特定病例中提供肝移植服務。 不幸的是,儘管進行了大量旨在改善肝功能的藥物試驗,但沒有一個非常有效。
現在我們有一系列的療法,在許多情況下可以減緩疾病的進展並幫助人們長壽。 我們還可以更好地幫助 PBC 患者應對他們的症狀。 目前的臨床試驗顯示出很大的希望。
不過,我不想粉飾這一點。 PBC 仍無法治愈。 現有的療法仍然不能充分解決這種疾病可能帶來的衰弱症狀,包括疲勞和瘙癢。
儘管如此,我認為重要的是要認識到我們已經走了多遠。 我非常樂觀地認為在不久的將來會有更多積極的進展。 美國目前正在進行多項臨床研究。 例如,一項研究正在調查某些基因是否會使人們更容易患上原發性膽汁性膽管炎。 這些擬議基因的發現可以提高我們對 PBC 如何發展的理解。 這些信息最終將使我們能夠應用新的方法來預防、診斷和治療。 您可以在以下位置了解更多信息 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01161953.
情況確實有所改善。 現在,在疾病早期階段(第一階段或第二階段)得到診斷和治療的 PBC 患者很可能擁有正常的預期壽命。
與我們在耶魯大學觀察到的從 1955 年到 1989 年隨訪的患者的中位生存率相比。我從 1979 年到 1989 年參與了這項研究。對於那些在診斷出 PBC 時出現症狀的人來說,中位生存期是 7.5 年。 對於發現疾病時沒有症狀的人來說,預期壽命大約是其兩倍。 但一旦他們開始出現症狀,他們的生存率也會急劇下降。 而且,正如我已經提到的,我們無能為力。
導致治療方法改進的最初發現發生在 1985 年。當時,科學家們注意到多年來用於治療膽結石的熊去氧膽酸(UDCA 或熊二醇)也可以幫助患有 PBC 和其他肝臟疾病的患者。 最終,經過一系列成功的試驗,FDA於1997年批准UDCA用於治療PBC。
這是第一個突破。 UDCA 可改善 50% 以上的 PBC 患者的肝功能。 但直到最近,除了幫助他們應對症狀之外,我們還沒有為那些對此沒有反應的患者提供選擇。
這種情況在 2016 年開始發生變化,當時 FDA 批准了第二種 PBC 藥物:奧貝膽酸 (OCA)。 現在它與 UDCA 結合使用或單獨用於無法耐受 UDCA 的患者。
其他療法也顯示出了希望。 它們包括纖維酸衍生物,也稱為貝特類。 這些藥物可降低血液甘油三酯水平,並已在美國獲得 FDA 批准用於治療高脂血症或血液中高濃度脂肪。 去年在法國報導了一項評估苯扎貝特治療 PBC 的臨床試驗,並於本月在《新英格蘭雜誌》上發表。 結果顯示,通過纖維掃描測量,肝功能、瘙癢症狀和肝纖維化明顯改善。 長期影響仍有待確定。
我相信我們將來能夠幫助更多的人,因為 PBC 的治療將涉及這些藥物和其他藥物的組合。
還有很多我們不明白的地方。 一方面,目前尚不清楚為什麼有些被診斷患有 PBC 的人有很多症狀,而有些則沒有任何症狀。 我們也不知道為什麼有些人有非常嚴重的瘙癢或其他症狀,但肝臟沒有嚴重疤痕。 目前尚不清楚是什麼原因導致這些症狀。
研究人員找到了這些問題的線索,但沒有明確的答案。 一旦他們這樣做了,應該有可能取得更大的進展。
其他挑戰與許多治療 PBC 的醫生的知識差距有關。 他們中的大多數人都不是專家。 這是患者了解情況很重要的原因之一。 他們需要被授權來幫助最大限度地發揮現有治療的有效性。
我將僅給出一些重要的示例,但要理解的是,這絕不是一個全面的列表:
我們完全同意患者在塑造醫療保健方面發揮著重要作用。 我們邀請博客讀者繼續關注我們即將發布的有關 ALF 立法倡導計劃的博文。 感謝博耶博士抽出寶貴時間。
最後更新於 3 年 2022 月 01 日下午 25:XNUMX