Bác sĩ Tamir Diamond

Giải thưởng nghiên cứu thí điểm Quỹ chữa bệnh tự miễn
$ 50,000 trong hơn một năm

Bệnh viện nhi Philadelphia

Phân tích miễn dịch bệnh viêm gan tự miễn cấp tính ở trẻ em

Viêm gan tự miễn là nguyên nhân phổ biến gây suy gan ở trẻ em. Hệ thống miễn dịch tấn công gan, dẫn đến suy gan và trong một số trường hợp, cần phải ghép gan. Chẩn đoán thường đơn giản vì hầu hết bệnh nhân đều có dấu hiệu dương tính trong các xét nghiệm tiêu chuẩn, được gọi là viêm gan tự miễn huyết thanh dương tính. Những bệnh nhân này đáp ứng tốt với các loại thuốc đã có trên thị trường trong nhiều năm. Tuy nhiên, khoảng 20% ​​bệnh nhân bị tổn thương hệ thống miễn dịch ở gan không có các dấu hiệu này trong xét nghiệm của họ. Họ được gọi là viêm gan tự miễn huyết thanh âm tính. Đây là một nhóm không đồng nhất hơn và các nghiên cứu gần đây cho thấy nhóm này bao gồm những bệnh nhân thực sự không bị viêm gan tự miễn. Ví dụ, một số bệnh nhân viêm gan tự miễn huyết thanh âm tính cũng bị tổn thương tủy xương, ngoài gan trong khi những bệnh nhân khác không cần dùng thuốc dài hạn để ức chế hệ thống miễn dịch của họ. Những quan sát này cho thấy viêm gan tự miễn huyết thanh âm tính có thể có các nhóm bệnh nhân mắc một bệnh khác đòi hỏi một phương pháp điều trị khác. Nghiên cứu trước đây mà chúng tôi và những người khác đã tiến hành đã định nghĩa một trong những nhóm phụ này là Viêm gan tế bào T hoạt hóa ở trẻ em (TC-Hep). Trong dự án này, chúng tôi hướng đến mục tiêu hiểu rõ hơn về sự khác biệt giữa viêm gan tự miễn huyết thanh dương tính ở trẻ em, viêm gan tự miễn huyết thanh âm tính và TC-Hep. Chúng tôi sẽ nghiên cứu các mẫu sinh thiết lưu trữ từ những bệnh nhân bị viêm gan tự miễn huyết thanh dương tính, viêm gan tự miễn huyết thanh âm tính và TC-Hep. Chúng tôi sẽ sử dụng công nghệ phiên mã không gian, một công nghệ cho phép chúng tôi kiểm tra những gen nào được kích hoạt trong các tế bào miễn dịch, cách chúng tương tác với các tế bào gan và cách chúng khác nhau giữa ba nhóm bệnh. Kết quả của nghiên cứu này sẽ cung cấp những hiểu biết có giá trị về mặt sinh học của từng bệnh và cung cấp thông tin cho việc phát triển các loại thuốc tốt hơn để ngăn ngừa suy gan ở trẻ em.