PBC Q&A với Tiến sĩ Gideon Hirschfield

Tiến sĩ Gideon Hirschfield là người có tiếng nói hàng đầu trong lĩnh vực bệnh gan tự miễn*. Tiến sĩ Hirschfield là Chủ tịch đầu tiên của Lily và Terry Horner trong Nghiên cứu Bệnh Gan Tự miễn tại Trung tâm Bệnh Gan Toronto (TCLD), Bệnh viện Đa khoa Toronto và Giáo sư Y khoa tại Khoa Tiêu hóa tại Đại học Toronto. Tiến sĩ Hirschfield, một nhà khoa học bác sĩ, là đồng giám đốc Chương trình Bệnh gan tự miễn tại TCLD; chương trình này cung cấp dịch vụ chăm sóc toàn diện, suốt đời cho những người bị viêm gan tự miễn, viêm đường mật nguyên phát và viêm đường mật xơ cứng nguyên phát. Ngoài ra, Tiến sĩ Hirschfield quản lý một nền tảng rộng rãi của nghiên cứu lâm sàng tịnh tiến và dựa trên thử nghiệm để nâng cao phương pháp điều trị cho những người mắc bệnh gan tự miễn nhằm giúp họ cảm thấy tốt hơn, hoạt động tốt hơn, sống lâu hơn và tránh ghép gan.

Ivette Williams là Người vận động cho Bệnh nhân PBC. Cô là Trưởng khu vực của Nhóm Hỗ trợ PBC của Illinois. Ivette là thành viên tích cực và là người ủng hộ mạnh mẽ của Tổ chức Gan Hoa Kỳ từ năm 1999.

Ivette gần đây đã ngồi lại với nhà khoa học bác sĩ nổi tiếng thế giới, Tiến sĩ Hirschfield để hỏi những câu hỏi trong tâm trí của nhiều người đang sống với bệnh Viêm đường mật nguyên phát.

Sinh lý cơ bản của Viêm đường mật nguyên phát, hay PBC là gì?

Tôi nghĩ câu hỏi đầu tiên này rất quan trọng. Điều quan trọng là bệnh nhân phải biết PBC là loại bệnh gì và ý nghĩa của nó khi bạn mắc bệnh.

PBC là một bệnh gan tự miễn. Trong một bệnh tự miễn, hệ thống miễn dịch tự nhiên của cơ thể nhận diện sai “bản thân” là kẻ xâm lược và khởi động phản ứng miễn dịch; Trong bệnh gan tự miễn, gan được coi là một thứ không thuộc về nguyên nhân khiến hệ thống miễn dịch tấn công gan và gây ra tổn thương. Chúng tôi nghĩ rằng PBC hình thành do sự kết hợp giữa gen và môi trường. Các gen của bạn dẫn đến việc bạn mắc bệnh tự miễn dịch và một thứ gì đó trong môi trường của bạn kích hoạt sự phát triển của PBC.

PBC gây hại cho gan theo hai cách riêng biệt. Đầu tiên, hệ thống miễn dịch của bạn tấn công các ống mật nhỏ bên trong gan của bạn. Các ống dẫn mật khô đi khi hệ thống miễn dịch về cơ bản đục những lỗ nhỏ trên chúng. Mật bên trong những ống dẫn bị hư hỏng đó bị rò rỉ ra ngoài, gây ra tổn thương thứ cấp, bổ sung, cho gan. Chức năng chính của mật là phân hủy chất béo và dầu bằng cách hoạt động như một loại xà phòng, hoặc chất tẩy rửa, trong quá trình tiêu hóa. Mật rất dễ bị viêm và gây ra nhiều sẹo cho gan khi nó bị rò rỉ từ các ống dẫn. Chức năng suy giảm trong các ống mật nhỏ này dẫn đến các triệu chứng, dấu hiệu và hậu quả của PBC.

Tại sao PBC và Viêm gan tự miễn, hoặc AIH, thường trùng lặp với nhau?

Đây là một câu hỏi thậm chí còn phức tạp hơn vì chúng ta không thực sự biết nguyên nhân của bất kỳ bệnh tự miễn dịch nào. Nó không dễ chẩn đoán như bệnh viêm gan B, là một bệnh nhiễm vi-rút mà bạn có hoặc bạn không mắc phải. Đây là những bệnh mà chúng tôi chẩn đoán bằng cách loại trừ, tức là chúng tôi tìm kiếm những nguyên nhân phổ biến của bệnh gan và nếu không có gì khác xảy ra, chúng tôi coi là bệnh tự miễn. PBC và AIH đều là bệnh gan tự miễn. Trong cả hai bệnh, có một cuộc tấn công vào gan từ hệ thống miễn dịch.

Trên thực tế, có rất nhiều tranh cãi trong cộng đồng y tế về mức độ thường xuyên của hai căn bệnh này thực sự chồng chéo lên nhau. Tôi chắc chắn theo phe bảo thủ của phương trình và tôi nghĩ rằng rất hiếm khi tìm thấy bệnh viêm gan tự miễn thực sự ở những người bị PBC. Nó có thể phức tạp để tạo ra một

chẩn đoán chính xác bởi vì chúng tôi không có một xét nghiệm duy nhất cho cả hai bệnh. Với PBC, chúng ta có thể sử dụng xét nghiệm kháng thể ty thể nhưng ngay cả điều đó cũng không hoàn hảo. Nó không dễ dàng như chỉ lấy sinh thiết gan bởi vì sinh thiết gan chỉ đáng tin cậy bằng kinh nghiệm của người đang xem xét nó. Một người nào đó có thể bị viêm nhiều nếu PBC của họ hoạt động mạnh nhưng điều đó không có nghĩa là họ bị AIH. Điều quan trọng là không nên vội vàng đưa ra chẩn đoán và đảm bảo bạn có người biết nhiều về PBC xem xét sinh thiết để hướng dẫn nhà cung cấp dịch vụ. Tôi không tin rằng có nhiều người trùng lặp như chúng ta vẫn tin.

Điều đó đang được nói, hoàn toàn có thể xảy ra đối với một người đã có PBC trong một thời gian dài phát triển giống như bệnh viêm gan tự miễn dịch. Chúng tôi gọi đây là sự chồng chéo tuần tự. Nhưng điều đó có thể không quá ngạc nhiên. Nếu bạn là người bị PBC và sau đó bạn phát triển bệnh celiac hoặc bệnh tuyến giáp, bạn sẽ không nghĩ điều đó thật nực cười vì đây là một bệnh tự miễn dịch khác. Tôi tin rằng rắc rối phát sinh khi các bác sĩ vội vàng đưa ra chẩn đoán.

Nguyên nhân nào gây ra cơn đau vùng gan? Nó có thật không?

Bệnh nhân PBC của chúng tôi bị đau âm ỉ. Trong chương trình của chúng tôi, chúng tôi thấy khoảng một phần ba trong số họ bị đau âm ỉ bên hông. Nó không phải là loại đau đớn sẽ đưa bạn đến phòng cấp cứu, nhưng nó chắc chắn là có thật. Chúng tôi không biết chính xác tại sao điều này xảy ra. Nhưng tôi nghĩ điều gì sẽ xảy ra là khi các ống dẫn mật không hoạt động hoàn hảo và mật đang tích tụ trong các tế bào gan, nó khiến gan hơi to ra.

Các bác sĩ thường có thể cảm nhận được tình trạng viêm này khi khám sức khỏe, nhưng không phải lúc nào cũng vậy. Ở những người mắc bệnh, bao gồm cả PBC, gan sẽ lớn hơn một chút. Sự gia tăng kích thước tinh vi này, chúng tôi gọi là viêm gan, tự động góp phần vào cơn đau đó. Nó là an toàn để điều trị đau đớn. Một số người cảm thấy nhẹ nhõm hơn với Tylenol, nhưng nó thường không phải là cơn đau mà cần bất kỳ can thiệp cụ thể nào và chắc chắn không có phẫu thuật hoặc thủ thuật phẫu thuật nào có thể giúp ích. Nỗi đau đó là một nỗi đau thực sự. Nó làm tăng thêm gánh nặng chất lượng cuộc sống mãn tính khi luôn có các triệu chứng ở mức độ thấp.

Mọi người có nên đi khám bác sĩ gan mật không?

Bắc Mỹ là một nơi rộng lớn. Bất cứ nơi nào mọi người sống, sẽ có những người bị PBC. Những gì bạn muốn là chăm sóc phù hợp, cho bạn. Những người bị PBC ít nhất nên đi khám bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa. Một số người trong số những người này nên đến gặp bác sĩ gan mật hoặc bác sĩ gan mật quan tâm đặc biệt đến PBC. Thật không thực tế khi nghĩ rằng tất cả mọi người nên đi khám bác sĩ gan mật vì không phải ai cũng sống gần một bác sĩ.

Một phần công việc mà tôi làm là phát triển các cách giúp bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa, hoặc thậm chí là bác sĩ chăm sóc chính, biết cách tự tin đưa ra chẩn đoán PBC, cách điều trị cho bệnh nhân và những gì cần tìm để đảm bảo ai đó đáp ứng đúng cách. Chúng tôi đang cố gắng phát triển một công cụ ba mũi đơn giản xem xét tuổi của bạn, bilirubin và phosphatase kiềm để xác định xem bạn có ổn định hay không hoặc liệu đầu vào của chuyên gia có được yêu cầu hay không.

Ngay bây giờ, vào năm 2020, bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp có thể dễ dàng kết nối với các chuyên gia hơn, bất kể họ sống ở đâu. Tất cả công nghệ mà chúng tôi đang dựa vào trong đại dịch này, các cuộc họp từ xa thông qua thu phóng, hội thảo trên web, tư vấn qua điện thoại, sẽ chỉ cải thiện việc chăm sóc cho những người sống với PBC. Hiếm khi có những rào cản, nếu đã từng, bị phá vỡ theo cách hiện tại. Giờ đây, mọi người có thể xét nghiệm máu tại địa phương và bằng cách sử dụng webcam của tôi, tôi có thể cho họ rất nhiều lời khuyên bổ ích mà họ không cần phải mất sáu tiếng đồng hồ để gặp tôi.

Mọi người với PBC có nên coi là một nhà tài trợ trực tiếp không?

Đầu tiên, điều quan trọng cần lưu ý là hầu hết những người bị PBC sẽ không cần phải ghép gan. Mục đích là để chẩn đoán sớm cho mọi người và xem họ qua các bước điều trị. Chúng tôi bắt đầu sử dụng axit ursodeoxycholic (hoặc urso) và mong đợi một phản ứng điều trị sau 6 đến 12 tháng. Nếu họ là người không đáp ứng, chúng ta có thể xem xét axit obeticholic, một liệu pháp được cấp phép khác ở Bắc Mỹ cho những bệnh nhân không đáp ứng đủ tốt với urso hoặc không dung nạp được. Tuy nhiên, nếu axit obeticholic không đủ, có những loại thuốc hoặc thử nghiệm khác có thể được xem xét.

Trong một số ít người, gan của họ sẽ tiếp tục bị tổn thương và đến một lúc nào đó, họ có thể cần được xem xét để ghép gan. Sau khi một người nào đó được liệt kê, họ có thể xem xét xác định một người hiến tặng còn sống để tránh gặp khó khăn trong việc tìm kiếm những người hiến tặng đã qua đời. Có thể khó tìm được lá gan phù hợp khi chờ đợi trong danh sách — không có đủ người hiến tặng, hệ thống không hoàn hảo và không nhất thiết phải tính đến bệnh tật theo cùng một cách.

Ghép gan sống đã là một cứu cánh cho nhiều bệnh nhân mắc bệnh gan tự miễn, PBC, PSC và AIH. Nó đã tạo ra một sự khác biệt rất lớn cho những bệnh nhân này nhưng nó không phải là điều bạn nên lo lắng cho đến khi cuộc trò chuyện về cấy ghép xuất hiện. Nó không phải là một cuộc đua mà bạn muốn bắt đầu sớm. Không ai muốn ghép gan cho đến khi họ cần ghép gan. Đó là một ca phẫu thuật lớn và điều chúng tôi thực sự mong muốn là tất cả mọi người với PBC đều được điều trị tốt và tránh phải ghép tạng.

Bạn sẽ nói rằng bao nhiêu phần trăm bệnh nhân cấy ghép có PBC trở lại?

Nói rộng ra, tôi muốn nói rằng PBC quay trở lại ở khá nhiều bệnh nhân đã được ghép gan, nhưng nó chỉ là một thiểu số mà nó gây rắc rối. Nhóm thiểu số đó có xu hướng là những người bắt đầu cuộc hành trình còn trẻ, yêu cầu cấy ghép trẻ và cần sống lâu hơn với ca cấy ghép của họ. Hậu quả của PBC, thường là một bệnh chậm, ngay cả ở những bệnh nhân cấy ghép, hiếm khi trở nên đáng kể. Trong những năm qua, chúng tôi đã thực hiện đủ nghiên cứu để biết rằng tất cả những người được cấy ghép PBC nên quay trở lại sử dụng axit ursodeoxycholic. Cố gắng đừng lo lắng về việc tái phát quá nhiều vì trong tất cả các bệnh tái phát sau khi ghép gan, PBC là bệnh ít được quan tâm nhất.

Khi nói đến thuốc không kê đơn, vitamin và chất bổ sung, chúng có nguy hiểm cho những người bị PBC không?

Hầu hết những người bị PBC nên có cuộc sống bình thường. Chúng tôi cố gắng ngăn hầu hết những người bị PBC không bị xơ gan. Điều đó có nghĩa là đối với hầu hết những người bị PBC, việc dùng hầu hết các loại thuốc là an toàn, nhưng bạn vẫn luôn muốn kiểm tra với bác sĩ của mình. Không nên dùng các loại thuốc không được kê đơn hoặc nếu bạn không biết có chất gì trong đó.

Nhiều loại thuốc là hoàn toàn hợp lý. Cố gắng tránh Advil. Những người bị PBC đôi khi cần Advil vì họ bị viêm khớp hoặc các chấn thương khác. Nói chung, nếu bạn không bị xơ gan, Advil không thường xuyên thường ổn. Nhiều loại thuốc thông thường hoàn toàn an toàn cho những người bị PBC, bao gồm cả statin, rất an toàn. Tylenol ổn. Không có lý do gì bạn không thể dùng Tylenol và các loại thuốc tương tự khác mà bạn có thể cần cho huyết áp, tiểu đường, v.v. Một khi bạn bị xơ gan, tất nhiên, chúng tôi cẩn thận hơn với Advil và nói chung là cẩn thận hơn với bất kỳ loại thuốc nào.

Trong khoa gan, mục tiêu của chúng tôi là chăm sóc gan của bạn thật tốt để bạn có thời gian phát triển tất cả các vấn đề khác mà mọi người thường phát triển. Và, khi bạn làm vậy, bạn có thể được đối xử như những người khác. Tôi thường nói với các bệnh nhân của mình một trong những lý do tôi không bao giờ bỏ họ khỏi dịch vụ chăm sóc của mình là vì nếu có điều gì xảy ra, tôi muốn ở đó để nói với bác sĩ của bạn rằng hãy đối xử bình thường với bạn để bạn không bỏ lỡ dịch vụ chăm sóc tốt nhất. Đôi khi bác sĩ có thể thực sự sợ hãi những người bị bệnh gan và cảm thấy như thể họ không thể kê đơn bất cứ thứ gì; khi điều này xảy ra, mọi người không nhận được điều trị thích hợp cho một thứ khá đơn giản.

AMA ban đầu của tôi, kháng thể chống ty thể, có cần phải lặp lại không? Nó có thể là tiêu cực và sau đó tích cực? Hoặc tích cực và sau đó tiêu cực? Lý do tại sao điều này xảy ra?

Nói chung, nếu AMA là tích cực thì bạn không cần phải lặp lại nó. Nếu bạn có AMA âm tính, bạn vẫn có thể có PBC bình thường. Một lần nữa, tôi nghĩ COVID đã dạy chúng ta rất nhiều - hãy nhớ rằng, một bài kiểm tra chỉ là một bài kiểm tra. Mọi thử nghiệm đều khác nhau. Một số tốt hơn những người khác. Một số thử nghiệm không hoạt động vì lý do kỹ thuật. Một số thử nghiệm có phạm vi lớn hơn và một số thử nghiệm nhạy hơn.

Khi chúng tôi thấy ai đó âm tính với AMA, chúng tôi lặp lại xét nghiệm vì chúng tôi có thể có kết quả kiểm tra tốt hơn một chút. Đôi khi nó trở nên tích cực và chúng ta có thông tin chúng ta muốn. Chúng tôi cố gắng không chỉ dựa vào một bài kiểm tra. Chúng tôi cố gắng giữ mọi thứ trong ngữ cảnh.

Nếu bạn điều trị cho người bị PBC có AMA dương tính bằng axit ursodeoxycholic, lượng kháng thể trong máu có thể giảm theo thời gian. Nếu ai đó lặp lại AMA của bạn, điều đó có thể là tiêu cực. Chúng tôi thậm chí còn thấy điều này trong các thử nghiệm lâm sàng — chúng tôi có thể nhận được một bệnh nhân có PBC, chúng tôi có AMA dương tính từ năm 1995, và bạn lặp lại xét nghiệm để tham gia thử nghiệm và kết quả là âm tính. Nhưng thử nghiệm lâm sàng vẫn sẽ đưa bạn đến vì họ biết bạn có PBC và theo thời gian, mức độ này đã giảm xuống.

Đây là một bài kiểm tra rất quan trọng, hữu ích nhưng nó không phải là công cụ duy nhất. Và hãy nhớ con số liên quan đến AMA của bạn không có liên quan. Bạn sẽ không bị PBC nghiêm trọng hơn vì AMA là một con số cao.

Khi lần đầu tiên tôi bắt đầu gặp một ai đó, nếu xét nghiệm AMA của họ đang ở mức dương tính và xét nghiệm gan chỉ tăng nhẹ, tôi có thể đợi để đưa ra chẩn đoán chính thức về PBC. PBC là một bệnh suốt đời. Tôi sẽ theo dõi bệnh nhân đó một chút và lặp lại công việc máu. Bởi vì một khi bạn thực hiện chẩn đoán, bạn muốn đưa ra một chẩn đoán tự tin, bởi vì nó có ý nghĩa đối với người đó và nó sẽ ảnh hưởng đến việc chăm sóc của họ mãi mãi. Tôi nghĩ rằng việc chẩn đoán ngay từ đầu là rất quan trọng và tạo nên sự khác biệt. Bạn tin mình có bệnh và hiểu mình mắc bệnh gì thì uống thuốc, bạn sẽ không quên. Không có gì tồi tệ hơn việc cố gắng sống chung với một căn bệnh mãn tính nếu có một số ifs, ands, or buts.

Căng thẳng có làm cho PBC trở nên tồi tệ hơn không?

Chà, căng thẳng khiến mọi thứ trở nên tồi tệ hơn! Nhưng có, những người bị PBC nói chung sẽ cảm thấy chán nản. Hệ thống miễn dịch bị ảnh hưởng bởi các yếu tố bên ngoài nhưng không phải theo cách mà chúng ta có thể đo lường được. Chúng tôi biết rằng mọi người có thể bị mụn rộp nếu họ bị căng thẳng. Tôi nghĩ rằng căng thẳng có tác động nhiều nhất đến PBC là trong các triệu chứng.

PBC là một bệnh có triệu chứng. Mục tiêu của chúng tôi trong y học là điều trị bệnh và ngăn chặn sự tiến triển của bệnh. Nhưng đồng thời, chúng ta cần phải làm việc để làm cho chất lượng cuộc sống của bệnh nhân tốt nhất có thể. Đó là một nhiệm vụ rất khó khăn và không phải lúc nào cũng hoàn hảo. Mọi người sẽ có sự mệt mỏi. Họ bị ngứa, khô mắt, nhức mỏi khớp, chân không yên, ... Rõ ràng, nếu bạn cũng bị căng thẳng thì rất nhiều.

khó đối phó với các triệu chứng mãn tính. Nếu bạn có các triệu chứng mãn tính đang khiến bạn kiệt sức, thì việc đương đầu với cuộc sống trên hết là không hữu ích lắm.

Tất nhiên, trên bình diện rộng, căng thẳng có những ảnh hưởng không cụ thể đến sức khỏe của bạn. Nhưng trong y học, chúng tôi đang tập trung vào việc điều đó có thể ảnh hưởng đến các triệu chứng của bạn như thế nào. Hãy nhớ rằng bác sĩ không phải là người giỏi nhất trong tất cả mọi thứ. Là một cá nhân, điều quan trọng là bạn phải tích cực làm việc để tránh căng thẳng và đảm bảo một mạng lưới hỗ trợ tốt. Hỗ trợ có thể đến từ không chỉ bác sĩ, y tá, trợ lý bác sĩ và y tá, mà có thể đến từ cơ sở bệnh nhân, cộng đồng của chính bạn, gia đình bạn, bạn bè của bạn, những người ủng hộ bệnh nhân, v.v.

Một trong những điều chúng tôi phát hiện ra và một trong những lý do chúng tôi rất quan tâm đến các nhóm như American Liver Foundation, PBCers, Canada PBC Society và PBC Foundation ở Anh, là khi chúng tôi xem xét sự mệt mỏi ở những người có PBC, chúng tôi nhận thấy rằng một trong những yếu tố liên quan đến sự mệt mỏi nhất là sự cô lập xã hội. Cô lập xã hội đột nhiên là điều mà tất cả chúng ta đều nhận thức được do hậu quả của đại dịch COVID. Điều quan trọng là giải quyết sự cô lập xã hội và tìm cách kết nối với những người hiểu bệnh của bạn và cơ sở bệnh nhân, như ALF, cung cấp các phương tiện để thực hiện điều đó. Nói về các triệu chứng và căng thẳng, nói về việc sống chung với bệnh, rất quan trọng.

Khoảng chấp nhận được đối với phosphatase kiềm của tôi là bao nhiêu?

Đây là một câu hỏi phức tạp khác. Tôi sẽ bắt đầu từ bằng chứng mới nhất và làm việc ngược lại. Nói chung, bây giờ chúng tôi nói rằng phosphatase kiềm của bạn càng thấp càng tốt. Những người có PBC có phosphatase kiềm gần nhất với mức bình thường sẽ làm tốt nhất. Điều này không có nghĩa là tất cả mọi người phải có một phosphatase kiềm bình thường để sống một cuộc sống trọn vẹn. Một số bệnh nhân của chúng tôi bắt đầu mắc bệnh ở tuổi 45 thay vì 85 và đối với họ, chúng tôi sẽ có một mục tiêu tích cực hơn là có được một phosphatase kiềm bình thường.

Nói một cách tổng thể, tôi nghĩ rằng hầu hết các bác sĩ lâm sàng đang tìm cách thử và lấy phosphatase kiềm của một người thấp hơn 1.5 lần giới hạn trên của mức bình thường. Mức bình thường là khoảng 120ish. Càng ngày, chúng tôi càng muốn nó nhỏ hơn 200 hoặc 180. Nói chung, những gì chúng tôi đang tìm kiếm là tránh để bạn ở trong “Câu lạc bộ 200” hoặc 200 trở lên. Nếu chúng ta có thể làm tốt hơn, hãy nói 160-150, hoặc thậm chí bình thường, điều đó thậm chí còn tốt hơn!

Hydrothorax gan là gì?

Hydrothorax gan không phải là một cái gì đó dành riêng cho PBC mà xảy ra khi bạn bị xơ gan rất nặng và gan của bạn đang gặp khó khăn. Khi bạn bị xơ gan, áp lực tích tụ, nó có thể gây ra biến dạng và cơ thể bạn sẽ bắt đầu giữ lại chất lỏng. Cơ thể bạn nghĩ rằng bạn đang ở trong sa mạc. Chất lỏng bạn giữ lại thường ở trong bụng. Đây được gọi là cổ trướng. Thực sự có những lỗ nhỏ trên màng chắn của chúng ta. Ở một số người, những lỗ này lớn hơn một chút. Mỗi khi chúng ta hít vào, áp suất sẽ có sự thay đổi. Ở một số người, chất lỏng di chuyển từ bụng qua các lỗ này và tích tụ ở khu vực xung quanh phổi, khoang màng phổi. Đây là hydrothorax gan.

Khoảng không gian xung quanh phổi của chúng ta ít hơn nhiều so với vùng bụng của bạn. Ở phía bên phải, nơi lá gan của bạn, thậm chí còn ít không gian hơn. Chất lỏng thường hình thành ở bên phải, không phải bên trái. Một lít chất lỏng trong phổi có thể khiến bạn rất khó thở, trong khi trong bụng, bạn có thể có hàng chục lít chất lỏng vì dạ dày có thể giãn nở nơi phổi không thích bị bóp nghẹt.

Tôi có cần biết mình đang ở giai đoạn nào không, và làm cách nào để tìm hiểu?

Tôi nghĩ câu hỏi thích hợp hơn là nguy cơ mắc bệnh giai đoạn cuối của tôi là gì? Nếu chúng ta có thể nhờ ai đó điều trị tốt nhất, đối với họ, chúng ta có thể cùng nhau tránh được bệnh ở giai đoạn cuối. Phần lớn rủi ro chung của bạn có thể được thu thập thông tin đó thông qua xét nghiệm máu để xác định mức độ phản ứng của bạn với axit ursodeoxycholic hoặc axit obeticholic.

Giai đoạn của các bệnh về gan của bạn cũng rất quan trọng. Nó liên quan đến việc chăm sóc của bạn và mức độ hiệu quả của thuốc trong việc điều trị của bạn. Hầu hết mọi người hiện đang dàn dựng người bằng cách sử dụng xét nghiệm máu, siêu âm và một công nghệ mới hơn gọi là đo độ đàn hồi, nơi chúng tôi đo độ cứng của gan. Cứng sống là một loại dấu hiệu của sẹo, viêm và tổn thương ống mật. Thời điểm tốt nhất để sử dụng phương pháp đo độ đàn hồi là sau khi bạn đã được điều trị bằng axit ursodeoxycholic hoặc axit Obeticholic, chúng ta sẽ có được một bức tranh rõ ràng hơn nhiều.

Mặc dù elastography là thứ tôi sử dụng nhiều nhất, nhưng không phải ai cũng có thể tiếp cận với công nghệ này. Một số bác sĩ vẫn sẽ sử dụng sinh thiết gan để xác định giai đoạn người bị PBC. Đó không phải là những gì tôi làm, và đó không phải là những gì hướng dẫn nói, nhưng có thể có những lý do khiến sinh thiết phải được thực hiện. Có thể có những lúc đối với sức khỏe cá nhân của bạn và bác sĩ lâm sàng thực hành cá nhân của bạn nơi họ xem xét sinh thiết gan để giúp tìm ra mức độ tổn thương. Nếu đúng như vậy, miễn là bác sĩ của bạn giải thích cách thức và lý do tại sao nó sẽ giúp bạn, đó có thể là một bài kiểm tra hợp lý, nhưng là một bài kiểm tra đảm bảo cho cuộc trò chuyện.

Tất nhiên, nếu bạn mắc bệnh ở giai đoạn nặng, xơ hóa nhiều hơn hoặc sẹo thì đó là điều mà bạn và bác sĩ của bạn cần biết. Trọng tâm của chúng tôi không bao giờ chỉ tập trung vào giai đoạn khi chúng tôi quản lý hành trình của bạn với PBC. Hầu hết mọi người đều được chẩn đoán sớm và nếu chúng ta tập trung vào phương pháp điều trị tốt nhất, bạn có cơ hội tốt nhất để không bao giờ trở thành giai đoạn muộn.

Tôi có nên lo lắng về lượng cholesterol cao với PBC không? Những người bị PBC có nên dùng statin không?

Niềm tin hiện tại là khi bạn sống chung với bệnh gan, lượng cholesterol của bạn sẽ tăng lên. Điều này xảy ra đối với những người sống chung với PBC. Chúng ta biết rằng những người bị PBC có một đặc điểm đặc trưng là lắng đọng lipid dưới mắt của họ. Tin tốt, vì những lý do thực sự khá thú vị, là cholesterol tăng lên trong PBC thường không phải là cholesterol “xấu”. Nó có thể cung cấp cho bạn sự lắng đọng trên da nhưng nó không phải là loại cholesterol gây ra sự lắng đọng lipid trong động mạch vành của bạn. Do đó, chúng ta không cần phải điều trị cho tất cả những ai mắc PBC có cholesterol cao.

Điều thực sự quan trọng là bác sĩ phải biết bệnh nhân của họ, không chỉ là cholesterol của họ, và xem xét tất cả những thứ khác nhau mà bác sĩ của bạn có thể đo lường. Điều quan trọng là bác sĩ chăm sóc chính phải xem xét bạn như một con người toàn diện nếu bạn phát triển cholesterol cao. Có rủi ro bên ngoài PBC; nó có thể liên quan đến tiền sử gia đình của bạn hoặc có thể bạn là một người nghiện thuốc lá chưa cai được. Nếu bạn không bị PBC và bác sĩ đó sẽ điều trị cho bạn, thì việc điều trị là hoàn toàn an toàn. Nếu bạn cần chúng, hoàn toàn an toàn khi dùng statin để giảm cholesterol. Hãy nhớ đừng lo lắng vì không phải do PBC mà cholesterol của bạn tăng cao, mà chỉ là do về tổng thể, bạn có các yếu tố nguy cơ như bất kỳ ai khác.

Bây giờ, tại sao bệnh nhân PBC dường như thường thiếu vitamin D?

Chà, đó là một câu hỏi hay. Nó thực sự phức tạp hơn một chút so với bệnh nhân PBC. Tôi nghĩ rằng một nửa thế giới đang thiếu vitamin D. Tình trạng thiếu vitamin D là rất, rất phổ biến. Chúng ta không nhận được đủ ánh sáng mặt trời. Tuy nhiên, ở những người bị bệnh ống mật nhẹ, trên hết, có một tác động nhỏ, nhưng đáng kể, đối với hầu hết các vitamin tan trong chất béo.

Chúng tôi đặc biệt lo lắng vì sức khỏe của xương rất quan trọng. Hầu hết bệnh nhân của chúng tôi là phụ nữ. Nhiều bệnh nhân sẽ ở độ tuổi sau mãn kinh. Hầu hết bệnh nhân của chúng tôi không muốn bị gãy xương. Bạn sẽ ít có khả năng bị gãy xương nếu chúng được tạo ra đúng cách và xương cần canxi và vitamin D. Chúng tôi cho hầu hết bệnh nhân bổ sung vitamin D PBC vì nó mang lại lợi ích tốt nhất cho họ, an toàn, hiệu quả và bạn có thể mua. qua quầy.

Thỉnh thoảng, chúng tôi sẽ đo nồng độ vitamin D của một người nào đó nhưng không nhất thiết phải lặp lại nhiều lần. Gần như tất cả mọi người bị PBC đều nên bổ sung vitamin D.

Kết quả phòng thí nghiệm có cho bạn biết liệu PBC của bạn có đang tiến triển không? Nếu không, làm sao chúng ta biết được điều đó?

Khi bạn chăm sóc một người nào đó bị PBC, có một số điều cần cân nhắc khi cố gắng xác định điều gì đang xảy ra với họ. Đầu tiên, bạn nói chuyện với họ. Thứ hai, bạn nhìn vào xét nghiệm máu của họ. Thứ ba, bạn có thể thỉnh thoảng xem siêu âm của họ. Và thứ tư, nếu bạn có thể, bạn nhìn vào fibroscan của họ. Bằng cách sử dụng tất cả thông tin đó theo thời gian, chúng ta có thể hiểu liệu bệnh có tiến triển hay không. Xét nghiệm máu có thể hữu ích trong việc xác định xem PBC của bạn có đang tiến triển hay không, nhưng chúng tôi thực sự muốn phát hiện sự tiến triển của bệnh từ rất lâu trước khi nó không thể phục hồi và xét nghiệm máu có thể không nhạy cảm với điều đó.

Các xét nghiệm như phosphatase kiềm, bilirubin và số lượng tiểu cầu là đặc biệt quan trọng. Chúng tôi muốn ngăn bilirubin tăng lên, số lượng tiểu cầu giảm xuống và chúng tôi sử dụng alkaline phosphatase làm lá cờ để xem liệu axit ursodeoxycholic có hoạt động đủ hay không hay chúng tôi cần một loại thuốc khác.

Các kỹ thuật, như kết hợp xét nghiệm máu với máy quét xơ gan và xem kích thước lá lách qua siêu âm có thể tốt hơn để tìm kiếm sự tiến triển của bệnh. Khi chúng ta xem xét sâu hơn, chúng ta có thể làm điều gì đó trước khi nó tiến triển đến mức việc điều trị trở nên quá khó khăn. Chúng ta cần xét nghiệm máu, nhưng không đủ để xem xét chúng nếu không có bối cảnh rộng hơn.

Nhiều người trong chúng ta bị ngứa và mệt mỏi. Có thực sự là một lý do?

Ngứa không đặc hiệu cho bệnh đường mật. Mệt mỏi rất phổ biến ở tất cả các bệnh mãn tính nhưng nó cũng phổ biến ở những bệnh nhân bị viêm ống mật và bệnh gan tự miễn. Tuy nhiên, chúng tôi không hoàn toàn hiểu tại sao mọi người lại bị ngứa và mệt mỏi.

Chúng tôi tin rằng ngứa là một cái gì đó trong mật không được bài tiết đúng cách. Nó không phải làm cho bạn bị vàng da nhưng đó là các chất trong mật là chất kích thích để ngửi các sợi thần kinh trên da của bạn. Điều đó khiến bạn bị trầy xước. Một trong những triệu chứng tồi tệ nhất mà bất kỳ ai cũng có thể mắc phải là ngứa dữ dội.

Sự mệt mỏi phức tạp hơn nhiều. Chúng tôi tin rằng đó là sự kết hợp giữa tác động của bệnh đối với não và cơ bắp. Điều này kết hợp với các yếu tố khác như vệ sinh giấc ngủ không tốt, cách ly với xã hội, dùng thuốc huyết áp hoặc ngưng thở khi ngủ, dẫn đến tình trạng mệt mỏi phức tạp này.

Lý do tại sao rất khó để điều trị một trong hai triệu chứng này là do thiếu hiểu biết đầy đủ. Nói rộng ra, tôi sẽ nói rằng khi chúng ta điều trị cho nhiều người bị PBC chủ động hơn, với việc chẩn đoán sớm và sử dụng các phương pháp điều trị thứ nhất và thứ hai, chúng ta có thể tác động đến các triệu chứng.

Có một số tiến bộ rất thú vị đối với chứng ngứa và PBC nói riêng. Các loại thuốc mới trên đường chân trời tập trung rất nhiều vào việc cải thiện tình trạng ngứa và đôi khi, thậm chí cải thiện PBC. Mệt mỏi

vẫn còn khó hơn nhiều, thành thật mà nói, rất, khó hơn nhiều, để điều trị. Chúng tôi biết những triệu chứng này rất quan trọng đối với bệnh nhân của chúng tôi vì chúng có thể ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống. Việc tìm ra giải pháp chúng tôi muốn đã được chứng minh là khó khăn hơn nhiều nhưng vẫn còn nhiều công việc đang diễn ra.

Khi nào tôi nên cho các thành viên trong gia đình đi xét nghiệm PBC?

Cách tôi nhìn nhận điều này là nếu bạn có 20 người mắc PBC, chỉ một người trong số họ có tiền sử gia đình có người khác trong gia đình họ mắc PBC. Mức trung bình này là phổ biến. Nhưng điều này cũng có nghĩa là nếu bạn thử nghiệm 20 người, chỉ một trong số họ được hưởng lợi từ điều đó. Nói rộng ra, chúng tôi không khuyên tất cả mọi người nên kiểm tra gia đình của họ. Chúng tôi có xu hướng thực hiện phương pháp tiếp cận cá nhân, nơi chúng tôi lắng nghe tiền sử gia đình (nếu có kiến ​​thức về người khác trong gia đình mắc PBC), xem xét mức độ nghiêm trọng của PBC của người đó và độ tuổi mà họ mắc PBC. Tôi không kiểm tra phần lớn gia đình bệnh nhân của tôi. Tôi sẽ cân nhắc việc xét nghiệm cho một gia đình, đặc biệt là các cô con gái, nếu ai đó được chẩn đoán còn rất trẻ hoặc ai đó nói với tôi rằng họ có dì bị PBC.

Một trong những lý do chúng tôi không kiểm tra các thành viên trong gia đình là PBC có thể được chẩn đoán ở nhiều độ tuổi khác nhau trong cuộc đời của một người nào đó. Chúng tôi sẽ rất sợ hãi khi đưa ra thử nghiệm không cụ thể có thể mang lại sự yên tâm sai lầm. Ví dụ: giả sử tôi đã thử nghiệm PBC cho con gái 30 tuổi của một phụ nữ 60 tuổi, nhưng con gái đó sẽ không phát triển PBC cho đến khi họ bước sang tuổi 40. Tôi không muốn nói với họ ở tuổi 30 rằng họ có thiên đường không không có PBC, như thể họ sẽ không bao giờ nhận được PBC, chỉ vì tôi đã thử nghiệm chúng một lần. Bạn phải cẩn thận khi triển khai thử nghiệm, đó là lý do tại sao tôi thường sàng lọc các thành viên trong gia đình là ngoại lệ chứ không phải là quy tắc.

Việc sản xuất protein tương quan với mức độ bệnh của bạn như thế nào?

Tôi tin rằng trong câu hỏi này, bạn đang đề cập đến cái mà chúng tôi gọi là albumin, là loại protein dồi dào nhất lưu thông trong máu của bạn và được tạo ra bởi gan. Nói chung, gan là một cơ quan rất rất dễ tha thứ. Thực sự khá thông minh. Tôi muốn nói rằng nó tốt hơn thận. Có thể không quan trọng bằng tấm lòng nhưng không tồi. Trên thực tế, nó tồn tại cho đến khi kết thúc cay đắng. Gan chỉ ngừng tạo ra protein khi bạn mắc bệnh gan thực sự nặng. Đối với phần lớn bệnh nhân của chúng tôi, việc sản xuất protein là bình thường và không phải là điều chúng tôi cần phải lo lắng, ngoại trừ một số ít bệnh nhân. Một khi mức albumin của bạn bắt đầu giảm, đó là một dấu hiệu cho thấy PBC của bạn nhiều hơn và có nhiều khả năng dẫn đến hậu quả, bao gồm cả suy gan và ghép gan.

Tại sao nhiều người bị PBC lại bị đau khớp, bàn chân và xương?

Chúng ta biết rằng các bệnh tự miễn có tính hệ thống, nghĩa là toàn bộ cơ thể bị ảnh hưởng. Một trong những triệu chứng khá phổ biến ở bệnh tự miễn là đau nhức. Không chỉ những người có PBC mới bị những loại đau nhức này. Ngoài ra, một số bệnh nhân của chúng tôi sẽ phát triển các dạng viêm khớp rất nhẹ. Đôi khi nó nhẹ đến nỗi họ đi khám bác sĩ thấp khớp mà không tìm ra được điều gì bất thường. Có thể có một số chứng viêm nhẹ ở khớp ở nhiều người bị PBC không gây tổn thương khớp nhưng ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống. Thật không may, chúng ta không thực sự biết tất cả các nguyên nhân gây ra loại đau đớn này.

Nguyên nhân của giãn tĩnh mạch thực quản là gì? Và chúng được đối xử như thế nào?

Giãn tĩnh mạch thực quản là hậu quả của tăng áp lực tĩnh mạch cửa, là thuật ngữ chuyên môn mà chúng tôi sử dụng.

Hãy suy nghĩ về nó như thế này:

Máu đi qua gan. Nó phải quay trở lại trái tim. Đó là công việc của tĩnh mạch thoát vào gan (tĩnh mạch gan) và tĩnh mạch thoát ra ngoài gan (tĩnh mạch cửa). Khi gan bị sẹo, đường dẫn máu đó sẽ bị suy giảm. Nó giống như một con sông từng có một dòng chảy rất đẹp, trong trẻo nhưng sau đó bắt đầu tắc nghẽn, những thân cây băng qua sông. Mô sẹo bị cản trở giống như những thân cây đó. Nhưng nước vẫn phải chảy và sẽ tìm ra con đường mới; nó cũng vậy đối với máu, nó phải tiếp tục chảy và sẽ tìm được một con đường khác trở về tim. Đó là khi nó mở ra những mạch shunt này, những mạch đã ở đó khi bạn đang phát triển trong bụng mẹ, để đưa máu trở về tim bằng một con đường khác. Một số trong những mạch đó là các tĩnh mạch trong thực quản, có thành mỏng và thoát máu vào cái gọi là van azygos dẫn máu trở về tim. Vấn đề là các tĩnh mạch này không được thiết kế để thoát nhiều máu dưới áp suất cao. Chúng tôi lo lắng khi các biến thể phát triển rằng chúng có thể bị chảy máu vì chúng bề ngoài và không có bức tường vững chắc.

Để điều trị giãn tĩnh mạch, trước tiên chúng ta cần tìm chúng, thường có nghĩa là tiến hành nội soi. Chúng ta có thể cho ai đó uống thuốc để giảm bớt áp lực. Hoặc, đôi khi, chúng ta phải đặt dây thun vào các biến thể vì chúng có thể nhìn thấy và có thể trông giống như thể chúng sẽ bật ra. Chúng tôi không muốn điều đó xảy ra, vì vậy chúng tôi loại bỏ chúng bằng cách sử dụng dây thun để siết chặt và làm sẹo chúng.

Không có triệu chứng của biến thể cho đến khi bạn bị chảy máu. Chúng tôi thực sự muốn tránh chảy máu đó là lý do tại sao việc hiểu rõ giai đoạn của bạn có liên quan đến việc chăm sóc liên tục của bạn tại PBC. Bạn không muốn nội soi trừ khi bạn cần nhưng đồng thời, nếu cần, bạn không muốn bỏ lỡ. Chúng ta vẫn chưa đến mức có thể chẩn đoán giãn tĩnh mạch thực quản mà không cần quan sát nhanh bằng nội soi.

Bạn có thể nói về PBC và COVID-19? Chúng ta biết gì về số lượng bệnh nhân PBC mắc COVID?

Chúng tôi không biết quá nhiều. Tôi nghĩ rằng những gì chúng ta biết cho đến nay, đó là không có vẻ như bệnh nhân bị PBC dễ bị COVID hơn. Đây là một tin tốt! Có vẻ như họ không có nhiều khả năng trở nên tồi tệ hơn với COVID trừ khi bạn đã bị bệnh nặng do bệnh gan của họ. Chúng tôi không bao giờ muốn bất cứ ai bị xơ gan và vàng da bị bệnh. Chúng tôi biết rằng nếu họ mắc bất kỳ loại bệnh tật nào, COVID hay các trường hợp khác, thì cơ thể họ sẽ khá căng thẳng. Tôi nghĩ rằng chúng tôi đã thấy các vấn đề là những người đã bị bệnh gan tiến triển, có thể là những người đang chờ cấy ghép hoặc những bệnh nhân sau khi cấy ghép không bình phục sức khỏe. Nếu những người đó không may mắn nhận được COVID-19, họ có thể gặp vấn đề.

Điều quan trọng cần lưu ý là hầu hết bệnh nhân của chúng tôi là phụ nữ (không phải tất cả, nhưng hầu hết) và COVID dường như nặng hơn ở nam giới. Có những yếu tố nguy cơ đối với COVID mà chúng ta thực sự cần tập trung vào nhiều hơn là một tình trạng tự miễn dịch đã có từ trước:

- Tuổi tác, nhưng bạn không thể thay đổi điều đó!

- Cân nặng

- Bệnh tiểu đường

- Huyết áp cao

Bạn có đề nghị phẫu thuật giảm cân hoặc một người có PBC với chỉ số BMI cao không?

Vì vậy, đó là một câu hỏi rất hay và câu trả lời là, khá giả tạo, tôi có thể. Gan là một cơ quan có thể tha thứ, nhưng không vui lắm khi nó có cả PBC và gan nhiễm mỡ. Nhưng nó có thể rất khó để giảm cân. Một số phương pháp điều trị tốt nhất để giảm cân và bệnh tiểu đường là

phẫu thuật. Tôi nghĩ nếu bạn không bị xơ gan, nói rộng ra, phẫu thuật giảm cân là an toàn. Thậm chí, một số bệnh nhân bị xơ gan có thể cân nhắc phẫu thuật giảm cân. Điều quan trọng là phải đảm bảo rằng bác sĩ phẫu thuật thực hiện nó ở một trung tâm có quy mô lớn, nơi họ có nhiều kinh nghiệm.

Điều này trở lại lý do tại sao tôi thấy bệnh nhân mắc bệnh tương đối nhẹ. Chúng tôi, với tư cách là bác sĩ, nên có thể bênh vực cho những người đó và nói, “bạn biết không, đây là một vấn đề cấp bách hơn PBC của bạn.” Thừa cân hay mắc bệnh tiểu đường đều không tốt và cách điều trị hiệu quả nhất để giảm cân là phẫu thuật giảm cân. Những người đã phẫu thuật tầng sinh môn sống lâu hơn, bệnh tiểu đường của họ được cải thiện, cân nặng của họ tốt hơn, cũng như cholesterol của họ. Chúng tôi không ngăn mọi người có nó. Chúng tôi chỉ muốn đảm bảo rằng chúng tôi hiểu họ đang ở giai đoạn nào của bệnh và đảm bảo rằng họ đã được giải thích rõ ràng về các tác dụng phụ của việc điều trị.

Nghiên cứu hiện tại đang được thực hiện cho PBC là gì? '

Có rất nhiều nghiên cứu đang diễn ra. Tôi nghĩ rằng có nghiên cứu đi từ phòng thí nghiệm đến thử nghiệm lâm sàng.

Các nghiên cứu trong phòng thí nghiệm vẫn đang nghiên cứu về lý do tại sao mọi người mắc bệnh này; bạn cần những gen nào để hoạt động? Chúng tôi là một phần của một tập đoàn lớn từ khắp nơi trên thế giới đang tìm cách xem liệu chúng tôi có thể tìm thấy thêm một số gen liên kết với PBC hay không. Chúng ta có thể sử dụng các mô hình động vật để vạch ra điều gì sẽ xảy ra với PBC, để thử nghiệm các loại thuốc mới trên động vật trước không?

Sau đó, bạn tua nhanh đến nghiên cứu đang diễn ra trong một phòng khám. Nghiên cứu này xoay quanh việc thử nghiệm thuốc: thuốc mới; thuốc ảnh hưởng đến con đường PPAR; thuốc giúp giảm các triệu chứng, như thuốc ức chế ASBT; và xác định cách chúng tôi sử dụng các loại thuốc hiện có, như axit obeticholic. Ngoài ra còn có rất nhiều công việc xoay quanh các triệu chứng: mức độ tồi tệ của các triệu chứng, chúng ta có thể làm gì với các triệu chứng, giá trị của bệnh nhân.

Chúng tôi có những nghiên cứu rất tích cực và điều quan trọng cần lưu ý là chúng tôi không muốn COVID-19 cản trở điều đó. Chúng tôi muốn bệnh nhân của mình tiếp tục là đối tác trong nghiên cứu của chúng tôi bởi vì, mặc dù với tư cách cá nhân bạn có vẻ chậm, nhưng cuối cùng nó tạo ra sự khác biệt lớn về lâu dài cho một căn bệnh. Lý do tại sao chúng ta có axit ursodeoxycholic là do nghiên cứu.

Cảm ơn Intercept Pharmaceuticals đã hỗ trợ chương trình này.

*Mới được đổi tên thành bệnh gan nhiễm mỡ

Cập nhật lần cuối vào ngày 17 tháng 2024 năm 03 lúc 33:XNUMX chiều