Phỏng vấn bác sĩ James L. Boyer: 50 năm điều trị viêm đường mật nguyên phát
Tiến sĩ James L. Boyer
Giám đốc sáng lập
Đại học Y Yale
Trung tâm gan
Tiến sĩ James L. Boyer là một trong những bác sĩ gan mật hàng đầu của quốc gia chúng tôi. Ông đã hành nghề y từ năm 1969 và là giám đốc sáng lập của Trung tâm Gan tại Trường Y Đại học Yale. ALF đề nghị ông chia sẻ quan điểm của mình về những tiến bộ y tế đã cải thiện triển vọng cho bệnh nhân PBC, những thách thức hiện tại đối với việc điều trị hiệu quả và cách những người mắc PBC có thể làm việc với các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe để vượt qua những thách thức đó.
Xin ông vui lòng cung cấp cho độc giả của chúng tôi một cái nhìn tổng quan về điều trị PBC trong những năm qua?
Gần năm mươi năm trước, khi tôi mới bắt đầu tu luyện, điều trị căn bệnh này tôi rất nản. Chúng tôi thường không gặp bệnh nhân cho đến khi họ ở giai đoạn nặng hơn của PBC. Và chúng tôi không thể làm được gì nhiều cho họ. Chúng tôi đã điều trị ngứa, thuốc nhỏ mắt cho bệnh nhân khô mắt và vitamin tan trong chất béo. Đó là về điều đó cho đến những năm 1970, khi chúng tôi bắt đầu cung cấp dịch vụ cấy ghép gan cho một số trường hợp được chọn. Thật không may, mặc dù đã có rất nhiều thử nghiệm về các loại thuốc nhằm cải thiện chức năng gan, nhưng không có loại thuốc nào hiệu quả.
Hiện nay, chúng tôi có một loạt các liệu pháp, trong nhiều trường hợp, làm chậm sự tiến triển của bệnh và giúp mọi người sống lâu. Chúng tôi cũng có thể làm tốt hơn nhiều việc giúp bệnh nhân PBC đối phó với các triệu chứng của họ. Và các thử nghiệm lâm sàng hiện tại đang cho thấy nhiều hứa hẹn.
Tuy nhiên, tôi không muốn phủ đường cái này. Hiện vẫn chưa có cách chữa trị cho PBC. Và các liệu pháp hiện có vẫn không giải quyết được đầy đủ các triệu chứng suy nhược có thể đi kèm với bệnh này, bao gồm cả mệt mỏi và ngứa.
Tuy nhiên, tôi tin rằng điều quan trọng là phải đánh giá cao chúng ta đã đi được bao xa. Tôi rất lạc quan rằng sẽ có nhiều tiến triển tích cực hơn nữa trong tương lai gần. Có một số nghiên cứu lâm sàng hiện đang được tiến hành ở Mỹ. Ví dụ, một nghiên cứu đang điều tra xem liệu một số gen nhất định có khiến mọi người có nhiều khả năng phát triển PBC hơn hay không. Khám phá về những gen được đề xuất này có thể nâng cao hiểu biết của chúng ta về cách PBC phát triển. Thông tin này cuối cùng sẽ cho phép chúng tôi áp dụng các phương pháp tiếp cận mới để phòng ngừa, chẩn đoán và điều trị. Bạn có thể tìm hiểu thêm tại https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01161953.
Bạn có thể so sánh tuổi thọ của bệnh nhân PBC khi bạn bắt đầu hành nghề y với ngày nay không?
Mọi thứ đã thực sự được cải thiện. Giờ đây, những bệnh nhân PBC được chẩn đoán và điều trị khi đang ở giai đoạn đầu của bệnh - Giai đoạn 1 hoặc 2 - rất có thể sẽ có tuổi thọ bình thường.
So sánh với tỷ lệ sống sót trung bình mà chúng tôi thấy tại Yale ở những bệnh nhân được theo dõi từ năm 1955 đến năm 1989. Tôi đã tham gia vào nghiên cứu này từ năm 1979 đến năm 1989. Thời gian sống thêm trung bình là 7.5 năm đối với những người có triệu chứng khi PBC của họ được chẩn đoán. Tuổi thọ kéo dài gấp đôi đối với những người không có triệu chứng khi bệnh được phát hiện. Nhưng một khi họ bắt đầu có các triệu chứng, tỷ lệ sống sót của họ cũng giảm đáng kể. Và, như tôi đã đề cập, chúng tôi có thể làm được rất ít điều.
Tại sao triển vọng tốt hơn bây giờ đối với những người mắc PBC?
Khám phá ban đầu dẫn đến cải thiện phương pháp điều trị xảy ra vào năm 1985. Đó là khi các nhà khoa học nhận thấy rằng axit ursodeoxycholic (UDCA hoặc ursodiol), được sử dụng trong nhiều năm để điều trị sỏi mật, cũng giúp những người bị PBC và các bệnh gan khác. Cuối cùng, sau một loạt các thử nghiệm thành công, FDA đã phê duyệt UDCA để điều trị PBC vào năm 1997.
Đó là bước đột phá đầu tiên. UDCA cải thiện chức năng gan ở hơn 50% bệnh nhân PBC. Nhưng cho đến gần đây, chúng tôi thiếu các lựa chọn cho những bệnh nhân không đáp ứng với nó, ngoài việc giúp họ đối phó với các triệu chứng của họ.
Điều đó bắt đầu thay đổi vào năm 2016, khi FDA chấp thuận một loại thuốc PBC thứ hai: axit obeticholic (OCA). Nó hiện được sử dụng kết hợp với UDCA hoặc riêng cho những người không thể dung nạp UDCA.
Các liệu pháp khác cũng cho thấy nhiều hứa hẹn. Chúng bao gồm các dẫn xuất của axit fibric, còn được gọi là fibrat. Đây là những loại thuốc làm giảm nồng độ chất béo trung tính trong máu và đã được FDA Hoa Kỳ chấp thuận để điều trị chứng tăng lipid máu, hoặc nồng độ chất béo cao trong máu. Một thử nghiệm lâm sàng đánh giá Benzafibrate để điều trị PBC đã được báo cáo vào năm ngoái tại Pháp và được công bố vào tháng này trên Tạp chí New England. Kết quả cho thấy cải thiện đáng kể chức năng gan, các triệu chứng ngứa và xơ hóa gan khi đo bằng fibroscan. Các tác động lâu dài vẫn phải được xác định.
Tôi tin rằng chúng tôi sẽ có thể giúp nhiều người hơn nữa trong tương lai vì liệu pháp điều trị PBC sẽ liên quan đến sự kết hợp của những loại thuốc này và các loại thuốc khác.
Những thách thức chính để điều trị PBC hiệu quả là gì?
Vẫn còn rất nhiều điều chúng tôi không hiểu. Có một điều, không rõ tại sao một số người được chẩn đoán mắc PBC lại có rất nhiều triệu chứng và một số không có bất kỳ triệu chứng nào. Chúng tôi cũng không biết tại sao một số người bị ngứa rất nặng hoặc các triệu chứng khác nhưng lại không bị sẹo lớn ở gan. Và vẫn chưa rõ nguyên nhân gây ra các triệu chứng.
Các nhà nghiên cứu đã tìm ra manh mối nhưng không có câu trả lời chắc chắn cho những câu hỏi này. Một khi họ làm như vậy, có thể sẽ đạt được nhiều tiến bộ hơn nữa.
Những thách thức khác liên quan đến những lỗ hổng trong kiến thức của nhiều bác sĩ điều trị PBC. Hầu hết họ không phải là chuyên gia. Đây là một trong những lý do mà bệnh nhân cần được thông báo. Họ cần được trao quyền để giúp tối đa hóa hiệu quả của các phương pháp điều trị có sẵn.
Bạn có thể đưa ra ví dụ về những lỗ hổng mà bạn đang đề cập đến và những gì bệnh nhân cần lưu ý, đặc biệt là khi họ được điều trị bởi những người không phải là bác sĩ chuyên khoa?
Tôi sẽ chỉ đưa ra một vài ví dụ quan trọng, với sự hiểu biết rằng đây không phải là một danh sách toàn diện:
- Đôi khi bác sĩ không hỏi bệnh nhân PBC liệu họ có một số triệu chứng phổ biến nhất, chẳng hạn như khô mắt và khô miệng hay không. Bệnh nhân cần được giáo dục kỹ lưỡng về các triệu chứng có thể xảy ra để biết khi nào mình đang gặp phải vấn đề gì đó có thể liên quan đến bệnh và có thể lên tiếng khi có sự chỉ định của bác sĩ. Họ không nên chỉ đợi bác sĩ đặt câu hỏi cho họ.
- Điều quan trọng là bệnh nhân và bác sĩ của họ phải hiểu cách sử dụng các loại thuốc khác nhau. Ví dụ, tôi đã thấy những bệnh nhân không giảm ngứa khi họ được điều trị bằng cholestyramine, một liệu pháp được sử dụng thường xuyên (tên thương hiệu là Questran). Trong nhiều trường hợp, nguyên nhân là do họ uống không đúng lúc, tức là 20 phút trước khi ăn. Các bác sĩ của họ đã không biết về thời điểm thích hợp để dùng thuốc.
- Như tôi đã đề cập trước đó, axit ursodeoxycholic (Urso) được sử dụng để điều trị PBC. Tuy nhiên, có nhiều thuốc generic cho loại thuốc này. Đôi khi bệnh nhân có thể phản ứng với một thành phần không hoạt động trong một loại thuốc chung chung mà không có trong một loại thuốc khác. Nếu đúng như vậy, bạn có thể muốn thử một nhãn hiệu khác.
- Một điều khác cần biết về thuốc. Ocaliva (tên thương hiệu của OCA) không nên dùng liều cao cho những người bị xơ gan tiến triển. Nếu bạn là bệnh nhân đang được điều trị PBC bằng Ocaliva, tôi khuyến khích bạn nên trao đổi với bác sĩ về cách điều trị, liều lượng thuốc và bất kỳ mối quan tâm nào.
- Nói chung, chúng ta cần làm tốt hơn nữa việc giáo dục cho cả các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và công chúng về căn bệnh phức tạp, hiếm gặp này. ALF đã tham gia vào việc tiếp cận giáo dục với các bác sĩ chăm sóc chính để nâng cao nhận thức về PBC và các lựa chọn điều trị. Bản thân tôi đã làm điều này ở bang Connecticut, quê hương của tôi.
- Nhưng một cộng đồng bệnh nhân có tiếng nói và được trao quyền cũng có vai trò quan trọng trong việc đảm bảo rằng các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe được thông tin đầy đủ và có thể cung cấp cho mọi người sự chăm sóc mà họ xứng đáng.
Chúng tôi không thể đồng ý hơn rằng bệnh nhân có một vai trò quan trọng trong việc định hình chăm sóc sức khỏe. Chúng tôi mời độc giả blog của chúng tôi tiếp tục theo dõi bài đăng blog sắp tới của chúng tôi về chương trình vận động lập pháp của ALF. Cảm ơn Tiến sĩ Boyer đã dành thời gian của bạn.
Cập nhật lần cuối vào ngày 3 tháng 2022 năm 01 lúc 25:XNUMX chiều