Tuyên bố của Tổ chức Gan Hoa Kỳ về việc FDA chấp thuận Resmetirom

Hôm nay, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã cấp phép phê duyệt nhanh cho một liệu pháp điều trị bằng thuốc đầu tiên thuộc loại này, resmetirom, để điều trị bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) ở những bệnh nhân đã tiến triển đến xơ gan . NASH, hiện được gọi là viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa hoặc MASH, là một dạng bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NAFLD) tiến triển nguy hiểm và gây viêm gan cũng như tổn thương gan.

“Tổ chức American Liver Foundation hoan nghênh việc FDA phê duyệt liệu pháp điều trị mới mang tính đột phá, resmetirom, dành cho bệnh nhân mắc NASH đã tiến triển đến giai đoạn xơ gan,” bà Lorraine Stiehl , Giám đốc điều hành của American Liver Foundation, cho biết. “Cho đến nay, chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho NASH và quyết định ngày hôm nay của FDA mang lại hy vọng cho hàng triệu người Mỹ đang phải đối mặt với căn bệnh nguy hiểm và tiến triển này.”

Tại Hoa Kỳ, NAFLD ảnh hưởng đến khoảng 80-100 triệu người, trong đó gần 25% tiến triển thành NASH . Nhiều người không biết mình mắc bệnh. 11% bệnh nhân NASH sẽ phát triển xơ gan hoặc suy gan. NASH có thể tiến triển thành ung thư biểu mô tế bào gan (HCC). Dự kiến ​​NASH sẽ trở thành nguyên nhân hàng đầu gây ghép gan tại Hoa Kỳ vào năm 2025.

“Đổi mới là chìa khóa để điều trị tất cả các loại bệnh gan, đặc biệt là một bệnh có quy mô lớn như thế này,” Tiến sĩ Emmanuel Thomas, Chủ tịch Hội đồng quản trị của ALF, cho biết. “Chúng tôi hoan nghênh sự đổi mới mà Madrigal Pharmaceuticals đã thể hiện trong việc phát triển phương pháp điều trị đầu tiên được FDA phê duyệt cho bệnh NASH ở bệnh nhân xơ gan. Mặc dù ban đầu đối tượng bệnh nhân mục tiêu của thuốc này sẽ bị hạn chế, nhưng chúng tôi hy vọng rằng cuối cùng nó sẽ được cung cấp và có giá cả phải chăng cho tất cả những người bị ảnh hưởng bởi NASH.”

Tổ chức American Liver Foundation cung cấp nhiều nguồn tài liệu miễn phí cho bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi bệnh gan. Ngoài đường dây nóng miễn phí 1-800-GO-LIVER và dịch vụ trò chuyện trực tuyến tại liverfoundation.org , bệnh nhân mắc NASH cũng được khuyến khích tham gia nhóm hỗ trợ miễn phí trên Facebook của ALF, Life with NAFLD/NASH , hoặc mạng lưới hỗ trợ mới dành cho bệnh nhân gan, “ Sharing the Journey—an ALF support network for patients ”. Người chăm sóc được khuyến khích tham gia mạng lưới hỗ trợ mới của chúng tôi, “ Sharing the Journey—an ALF support network for caregivers ”. Để tìm hiểu xem bạn có nguy cơ mắc bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu hay không, hãy làm bài kiểm tra nhanh bằng tiếng Anh tại: thinkliverthinklife.org/quiz và bằng tiếng Tây Ban Nha tại: thinkliverthinklife.org/prueba.

*Lưu ý: Thuật ngữ dùng để chỉ NAFLD và NASH gần đây đã được thay đổi thành bệnh gan liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASLD) và viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH) tương ứng. Tìm hiểu thêm về những thay đổi thuật ngữ và tác động của chúng đến bệnh nhân bằng cách xem video này.

Ghi chú của biên tập viên: Tên thương hiệu của resmetirom là Rezdiffra. Thông tin dành cho bệnh nhân về liệu pháp điều trị bằng thuốc mới này có sẵn từ nhà sản xuất thuốc tại đây:

https://www.madrigalpharma.com/wp-content/uploads/2024/03/Patient-Prescribing-Information.pdf

Giới thiệu về Tổ chức Gan Hoa Kỳ

Tổ chức American Liver Foundation (ALF) là một cộng đồng quốc gia gồm bệnh nhân, người chăm sóc và các chuyên gia y tế tận tâm giúp mọi người cải thiện sức khỏe gan. Cung cấp hướng dẫn và các nguồn lực cứu sống, chúng tôi là ngọn hải đăng cho 100 triệu người Mỹ bị ảnh hưởng bởi bệnh gan. Chúng tôi vận động cho bệnh nhân và gia đình, tài trợ nghiên cứu y khoa và giáo dục cộng đồng về sức khỏe gan và phòng ngừa bệnh tật. Chúng tôi kết nối mọi người thông qua các chương trình và sự kiện giáo dục và tạo ra một mạng lưới hỗ trợ suốt đời. ALF là tổ chức lớn nhất tập trung vào tất cả các bệnh về gan và là tiếng nói đáng tin cậy cho bệnh nhân và gia đình sống chung với bệnh gan. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.liverfoundation.org hoặc gọi 1-800-GO-LIVER.

Cập nhật lần cuối vào ngày 17 tháng 2024 năm 02 lúc 20:XNUMX chiều