Тамир Даймонд, доктор медицины

Премия Фонда аутоиммунных исследований за пилотное лечение
50,000 XNUMX долларов США за год

Детская больница Филадельфии

Иммунофенотипирование острого фульминантного детского аутоиммунного гепатита

Аутоиммунный гепатит является частой причиной печеночной недостаточности у детей. Иммунная система атакует печень, что приводит к печеночной недостаточности и, в некоторых случаях, к необходимости трансплантации печени. Диагностика обычно проста, поскольку у большинства пациентов в стандартных лабораторных анализах обнаруживаются положительные маркеры, известные как серопозитивный аутоиммунный гепатит. Эти пациенты хорошо реагируют на лекарства, которые присутствуют на рынке уже много лет. Однако примерно у 20% пациентов с поражением иммунной системы печени эти маркеры отсутствуют в лабораторных анализах. Их называют серонегативным аутоиммунным гепатитом. Это более гетерогенная группа, и недавние исследования показали, что в нее входят пациенты, у которых на самом деле нет аутоиммунного гепатита. Например, у некоторых пациентов с серонегативным аутоиммунным гепатитом также наблюдается повреждение костного мозга, в дополнение к печени, в то время как другим пациентам не требуется долгосрочный прием лекарств для подавления иммунной системы. Эти наблюдения свидетельствуют о том, что серонегативным аутоиммунным гепатитом могут быть группы пациентов с другим заболеванием, требующие другого подхода к лечению. Предыдущие исследования, которые мы и другие провели, определили одну из этих подгрупп как детский активированный Т-клеточный гепатит (TC-Hep). В этом проекте мы стремимся глубже понять различия между детским серопозитивным аутоиммунным гепатитом, серонегативным аутоиммунным гепатитом и TC-Hep. Мы изучим архивные биопсии пациентов с серопозитивным аутоиммунным гепатитом, серонегативным аутоиммунным гепатитом и TC-Hep. Мы будем использовать пространственную транскриптомику — технологию, которая позволяет нам исследовать, какие гены активируются в иммунных клетках, как они взаимодействуют с клетками печени и как они различаются между тремя группами заболеваний. Результаты этого исследования предоставят ценную информацию о биологии каждого заболевания и дадут информацию для разработки лучших лекарств для профилактики печеночной недостаточности у детей.