Prasanna Venkatesh Ramachandran, MD, PHD

Prêmio Biliary Atresia Fund for the Cure Postdoctoral Research Fellowship Award
US$ 25,000 em um ano

Hospital Infantil de Boston

O papel dos cílios primários no desenvolvimento e na doença hepatobiliar

Orientador: Wolfram Goessling, MD, PhD

Atresia biliar (AB) é uma doença hepática grave que afeta bebês, levando à obstrução dos ductos biliares e causando danos hepáticos significativos no início da vida. A AB é a razão mais comum para transplantes de fígado em crianças, mas ainda não entendemos completamente o que causa essa condição. Nossa pesquisa se concentra em pequenas estruturas celulares chamadas cílios primários, que estão presentes na superfície de muitas células, incluindo aquelas que formam os ductos biliares no fígado. Esses cílios agem como antenas, ajudando as células a sentir seu ambiente e controlar sinais importantes de crescimento. Evidências recentes sugerem que defeitos nos cílios primários podem ser um fator-chave no desenvolvimento da AB.

Usaremos o peixe-zebra, um pequeno peixe que compartilha muitas semelhanças no desenvolvimento do fígado com os humanos, para estudar como esses cílios contribuem para a formação de dutos biliares saudáveis. Também veremos como a interrupção da função de um gene ciliar específico, PKD1L1, afeta o desenvolvimento do fígado e pode levar a sintomas semelhantes aos da BA. Nosso objetivo é entender melhor como os cílios funcionam no desenvolvimento do fígado e como sua disfunção pode levar a doenças como a BA. Ao aprender mais sobre o papel desses cílios, esperamos descobrir novas maneiras de identificar e tratar a BA precocemente, reduzindo potencialmente a necessidade de transplantes de fígado em crianças afetadas.