Uma entrevista com o Dr. James L. Boyer: 50 anos de tratamento da colangite biliar primária
Dr.
Diretor Fundador
Faculdade de Medicina da Universidade de Yale
Centro do Fígado
Dr. é um dos principais hepatologistas de nossa nação. Ele pratica medicina desde 1969 e é o diretor fundador do Liver Center na Yale University School of Medicine. ALF pediu a ele para compartilhar sua perspectiva sobre os avanços médicos que melhoraram as perspectivas para os pacientes com PBC, os desafios atuais para um tratamento eficaz e como as pessoas com PBC podem trabalhar com os profissionais de saúde para superar esses desafios.
Você poderia fornecer aos nossos leitores uma visão geral do tratamento PBC ao longo dos anos?
Quase cinquenta anos atrás, quando comecei minha prática, tratar essa doença era muito frustrante. Freqüentemente, não víamos os pacientes até que eles estivessem nos estágios mais avançados de PBC. E simplesmente não havia muito que pudéssemos fazer por eles. Tínhamos tratamentos para a coceira, colírios para pacientes com olhos secos e vitaminas lipossolúveis. Foi assim até a década de 1970, quando passamos a oferecer transplantes de fígado em casos selecionados. Infelizmente, embora houvesse muitos estudos com drogas que buscavam melhorar a função hepática, nenhum foi muito eficaz.
Agora, temos uma gama de terapias que, em muitos casos, retardam a progressão da doença e ajudam as pessoas a ter uma vida longa. Também podemos fazer um trabalho muito melhor ajudando os pacientes com PBC a lidar com seus sintomas. E os testes clínicos atuais estão se mostrando muito promissores.
Não quero adoçar isso, no entanto. Ainda não há cura para a PBC. E as terapias disponíveis ainda não tratam adequadamente os sintomas debilitantes que podem acompanhar essa doença, incluindo fadiga e coceira.
No entanto, acredito que é importante avaliar o quão longe chegamos. Estou muito otimista de que haverá desenvolvimentos ainda mais positivos no futuro próximo. Existem vários estudos clínicos em andamento nos Estados Unidos. Por exemplo, um estudo está investigando se certos genes tornam as pessoas mais propensas a desenvolver PBC. A descoberta desses genes propostos pode melhorar nossa compreensão de como o PBC se desenvolve. Essas informações nos permitirão, em última instância, aplicar novas abordagens para sua prevenção, diagnóstico e tratamento. Você pode aprender mais em https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01161953.
Você pode comparar a expectativa de vida dos pacientes com PBC quando você começou a praticar a medicina com a que é hoje?
As coisas realmente melhoraram. Agora, os pacientes com PBC que são diagnosticados e tratados durante os estágios iniciais da doença - Estágios 1 ou 2 - provavelmente terão uma expectativa de vida normal.
Compare isso com a taxa de sobrevida mediana que vimos em Yale em pacientes que foram acompanhados de 1955 a 1989. Eu estive envolvido nesta pesquisa de 1979 a 1989. A sobrevida média foi de 7.5 anos para pessoas que tinham sintomas quando seu PBC foi diagnosticado. A expectativa de vida era cerca de duas vezes mais longa para as pessoas que não apresentavam sintomas quando a doença foi detectada. Mas, uma vez que começaram a ter sintomas, sua taxa de sobrevivência diminuiu drasticamente também. E, como já mencionei, havia muito pouco que podíamos fazer.
Por que as perspectivas são melhores agora para as pessoas com PBC?
A descoberta inicial que levou a melhores tratamentos aconteceu em 1985. Foi quando os cientistas notaram que o ácido ursodeoxicólico (UDCA ou ursodiol), que havia sido usado durante anos para tratar cálculos biliares, também ajudava pessoas com PBC e outras doenças hepáticas. Eventualmente, após uma série de testes bem-sucedidos, o FDA aprovou o UDCA para o tratamento de PBC em 1997.
Essa foi a primeira descoberta. UDCA melhora a função hepática em mais de 50% dos pacientes com PBC. Mas, até muito recentemente, não tínhamos opções para os pacientes que não respondiam a ela, além de ajudá-los a lidar com seus sintomas.
Isso começou a mudar em 2016, quando o FDA aprovou um segundo medicamento PBC: o ácido obeticólico (OCA). Agora é usado em combinação com o UDCA ou sozinho para pessoas que não toleram o UDCA.
Outras terapias também se mostraram promissoras. Eles incluem derivados de ácido fíbrico, também chamados de fibratos. Esses são medicamentos que reduzem os níveis de triglicerídeos no sangue e foram aprovados nos Estados Unidos pelo FDA para tratar hiperlipidemia ou altas concentrações de gorduras no sangue. Um ensaio clínico avaliando o Benzafibrato para o tratamento da PBC foi relatado no ano passado na França e publicado este mês no New England Journal. Os resultados mostram melhora significativa na função hepática, sintomas de coceira e fibrose hepática, conforme medido por fibroscan. Os efeitos de longo prazo ainda precisam ser determinados.
Acredito que poderemos ajudar ainda mais pessoas no futuro, porque a terapia para PBC envolverá combinações dessas e de outras drogas.
Quais são os principais desafios para o tratamento eficaz da PBC?
Ainda há muita coisa que não entendemos. Por um lado, não está claro por que algumas pessoas diagnosticadas com PBC apresentam muitos sintomas e outras não. Também não sabemos por que algumas pessoas apresentam coceira muito forte ou outros sintomas, mas não apresentam grandes cicatrizes no fígado. E ainda não está claro o que causa os sintomas.
Os pesquisadores encontraram pistas, mas nenhuma resposta definitiva para essas perguntas. Assim que o fizerem, será possível fazer ainda mais progressos.
Outros desafios têm a ver com lacunas no conhecimento de muitos médicos que tratam da PBC. A maioria deles não é especialista. Esse é um dos motivos pelos quais é importante que os pacientes sejam informados. Eles precisam ser capacitados para ajudar a maximizar a eficácia dos tratamentos disponíveis.
Você poderia dar exemplos das lacunas a que está se referindo e do que os pacientes devem estar cientes, especialmente quando são tratados por não especialistas?
Darei apenas alguns exemplos importantes, com o entendimento de que esta não é uma lista abrangente:
- Às vezes, os médicos não perguntam aos pacientes com PBC se eles apresentam alguns dos sintomas mais comuns, como olhos e boca secos. Os pacientes precisam ser bem informados sobre os possíveis sintomas para que saibam quando estão experimentando algo que pode estar relacionado à doença e podem falar na consulta médica. Eles não devem apenas esperar que seu médico lhes faça perguntas.
- Também é importante que os pacientes e seus médicos entendam como os vários medicamentos devem ser administrados. Por exemplo, tenho visto pacientes que não obtêm alívio da coceira quando são tratados com colestiramina, uma terapia usada com frequência (o nome comercial é Questran). Em muitos casos, a razão era que não estavam tomando na hora certa, que é 20 minutos antes de comer. Seus médicos não sabiam o horário adequado para tomar a medicação.
- Como mencionei anteriormente, o ácido ursodeoxicólico (Urso) é usado para tratar PBC. No entanto, existem muitos genéricos para esse medicamento. Às vezes, um paciente pode reagir a um ingrediente não ativo em um genérico que não está em outro. Se for esse o caso, você pode tentar uma marca diferente.
- Outra coisa a saber sobre medicação. Ocaliva (o nome comercial do OCA) não deve ser administrado em altas doses a pessoas com cirrose avançada. Se você é um paciente em tratamento para PBC com Ocaliva, encorajo-o a conversar com seu médico sobre o seu tratamento, a dosagem do seu medicamento e quaisquer preocupações.
- Em geral, precisamos fazer um trabalho melhor de educar os profissionais de saúde e o público sobre essa doença rara e complexa. ALF tem se empenhado em divulgação educacional para profissionais de cuidados primários, a fim de expandir a conscientização sobre PBC e opções de tratamento. Eu mesmo fiz isso em meu estado natal, Connecticut.
- Mas uma comunidade de pacientes com voz e poder também tem um papel importante a desempenhar para garantir que os profissionais de saúde estejam bem informados e sejam capazes de fornecer às pessoas os cuidados que merecem.
Não poderíamos concordar mais que os pacientes têm um papel importante a desempenhar na formação dos cuidados de saúde. Convidamos os leitores do nosso blog a ficarem atentos à nossa próxima postagem do blog sobre o programa de defesa legislativa da ALF. Obrigado, Dr. Boyer, pelo seu tempo.
Última atualização em 3 de agosto de 2022 às 01h25