담관폐쇄증 치료 파일럿 연구 기금
50,000 년에 $ XNUMX
Columbia University
담관폐쇄의 근저에 있는 유전자-환경 상호작용을 매핑하기 위한 CRISPR/Cas9 기반 화학유전체학 프로파일링
담관폐쇄증(BA)은 소아 인구에서 간 이식의 주요 지표인 수수께끼 같은 신생아 담관병으로 남아 있습니다. 우리는 호주의 신생 가축에서 BA 발병을 담당하는 새로운 식물 독소를 분리했고, 이 독소에 의해 유도되는 중요한 신호 전달 경로를 식별했으며, 이는 인간 BA와 관련이 있습니다. 제안된 실험은 포괄적인 CRISPR 기반 화학유전체학 프로파일링을 사용한 후 후속 검증을 통해 이 독소에 대한 세포 반응을 주도하는 유전적 결정인자를 식별하여 BA 표현형에 대한 책임이 있는 숙주 요인을 체계적으로 해독하고 새로운 치료 기회를 식별하는 것을 목표로 합니다.