プラサンナ・ヴェンカテシュ・ラマチャンドラン、医学博士、博士

胆道閉鎖症治療基金ポスドク研究フェローシップ賞
25,000年間でXNUMXドル

ボストン子供病院

肝胆道系の発達と疾患における一次繊毛の役割

指導者: Wolfram Goessling、医学博士、博士

胆道閉鎖症（BA）は乳児に発症する重篤な肝疾患で、胆管閉塞を引き起こし、幼少期に重大な肝障害を引き起こします。BA は小児の肝移植の最も一般的な原因ですが、この疾患の原因は完全には解明されていません。私たちの研究は、肝臓の胆管を形成する細胞を含む多くの細胞の表面に存在する一次繊毛と呼ばれる小さな細胞構造に焦点を当てています。これらの繊毛はアンテナのような働きをし、細胞が環境を感知し、重要な成長シグナルを制御するのに役立ちます。最近の証拠は、一次繊毛の欠陥が BA 発症の重要な要因である可能性を示唆しています。

私たちは、肝臓の発達において人間と多くの類似点を持つ小型魚類ゼブラフィッシュを使って、これらの繊毛が健康な胆管の形成にどのように寄与するかを研究します。また、特定の繊毛遺伝子 PKD1L1 の機能の阻害が肝臓の発達にどのように影響し、BA のような症状につながる可能性があるかについても調べます。私たちの目標は、肝臓の発達における繊毛の働きと、その機能不全が BA のような疾患にどのようにつながるかをより深く理解することです。これらの繊毛の役割についてさらに学ぶことで、BA を早期に特定して治療する新しい方法を発見し、罹患した子供の肝臓移植の必要性を減らすことができると期待しています。