Dichiarazione della American Liver Foundation sull'approvazione di Resmetirom da parte della FDA
Oggi, la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l’approvazione accelerata di una terapia farmacologica prima nel suo genere, il resmetirom, per il trattamento di steatoepatite non alcolica (NASH) in pazienti che hanno progredito a fibrosi. La NASH, ora chiamata steatoepatite associata a disfunzione metabolica o MASH, è una forma pericolosamente progressiva di malattia steatosi epatica non alcolica* (NAFLD) e provoca infiammazione del fegato e danni al fegato.
"L'American Liver Foundation plaude all'approvazione da parte della FDA del nuovo trattamento farmacologico rivoluzionario, resmetirom, per i pazienti affetti da NASH che hanno progredito verso la fibrosi", ha affermato Lorena Stiehl, Amministratore delegato dell'American Liver Foundation. “Fino ad ora non esistevano trattamenti approvati per la NASH e la decisione odierna della FDA offre speranza a milioni di americani che affrontano questa malattia pericolosa e progressiva”.
Negli Stati Uniti colpisce la NAFLD circa 80-100 milioni persone, tra cui quasi Il 25% progredisce verso la NASH. Molti non sanno di avere la malattia. 11% della NASH i pazienti si svilupperanno cirrosi o insufficienza epatica. La NASH potrebbe progredire carcinoma epatocellulare (HCC). Si prevede che la NASH diventerà la causa principale di trapianto di fegato negli Stati Uniti entro il 2025.
“L’innovazione è la chiave per trattare tutti i tipi di malattie del fegato, soprattutto una di questa portata”, ha affermato Emmanuel Thomas, MD, PhD, Presidente del consiglio di amministrazione dell'ALF. “Applaudiamo l’innovazione mostrata da Madrigal Pharmaceuticals nello sviluppo del primo trattamento in assoluto approvato dalla FDA per la NASH in pazienti affetti da fibrosi. Sebbene la popolazione di pazienti target per questo farmaco sarà inizialmente limitata, la nostra speranza è che alla fine sarà reso disponibile e accessibile a tutti coloro che soffrono di NASH”.
L'American Liver Foundation ne offre molti risorse gratuite ai pazienti e alle famiglie colpite da malattie del fegato. Oltre alla nostra linea di assistenza gratuita, 1-800-GO-LIVER, e alla chat dal vivo disponibile all'indirizzo www.liverfoundation.org, i pazienti affetti da NASH sono inoltre incoraggiati a iscriversi al gruppo di supporto Facebook gratuito di ALF, Vita con NAFLD/NASH, ovvero una nuova rete di supporto per i malati di fegato, “Condivisione del viaggio: una rete di supporto ALF per i pazienti”. Gli operatori sanitari sono incoraggiati a unirsi alla nostra nuova rete di supporto, "Condivisione del viaggio: una rete di supporto ALF per gli operatori sanitari”. Per scoprire se sei a rischio di steatosi epatica non alcolica, fai un rapido quiz disponibile in inglese su: thinkliverthinklife.org/quiz e in spagnolo presso: thinkliverthinklife.org/prueba.
*Nota: la nomenclatura per NAFLD e NASH è stata recentemente modificata rispettivamente in malattia epatica associata a disfunzione metabolica (MASLD) e steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH). Scopri di più sui cambiamenti terminologici e su come influiscono sui pazienti guardando questo video.
Nota dell'editore: Il marchio di resmetirom è Rezdiffra. Le informazioni per i pazienti riguardanti la nuova terapia farmacologica sono disponibili presso il produttore del farmaco e si trovano qui:
https://www.madrigalpharma.com/wp-content/uploads/2024/03/Patient-Prescribing-Information.pdf
Informazioni sulla American Liver Foundation
L'American Liver Foundation (ALF) è una comunità nazionale di pazienti, operatori sanitari e professionisti medici impegnata ad aiutare le persone a migliorare la salute del fegato. Fornendo guida e risorse salvavita, siamo un faro per i 100 milioni di americani affetti da malattie del fegato. Sosteniamo i pazienti e le famiglie, finanziamo la ricerca medica ed educhiamo il pubblico sul benessere del fegato e sulla prevenzione delle malattie. Riuniamo le persone attraverso i nostri programmi ed eventi educativi e creiamo una rete di supporto che dura tutta la vita. L'ALF è la più grande organizzazione focalizzata su tutte le malattie del fegato e la voce fidata dei pazienti e delle famiglie che vivono con malattie del fegato. Per maggiori informazioni visita http://www.liverfoundation.org o chiama il numero 1-800-GO-LIVER.
Ultimo aggiornamento il 17 marzo 2024 alle 02:20