Bourse de recherche pilote du Fonds pour la guérison de l'atrésie biliaire
50,000 XNUMX $ sur un an
L'Université de Columbia
Profilage chimiogénomique basé sur CRISPR/Cas9 pour cartographier les interactions gènes-environnement sous-jacentes à l'atrésie biliaire
L'atrésie biliaire (AB) reste une cholangiopathie néonatale énigmatique qui constitue la principale indication de transplantation hépatique dans la population pédiatrique. Nous avons isolé une nouvelle toxine végétale responsable des épidémies d'AB chez les nouveau-nés australiens et identifié des voies de signalisation importantes induites par cette toxine qui sont pertinentes pour l'AB humaine. Nos expériences proposées utiliseront un profilage chimiogénomique complet basé sur CRISPR suivi d'une validation ultérieure afin d'identifier les déterminants génétiques à l'origine de la réponse cellulaire à cette toxine, dans le but de déchiffrer systématiquement les facteurs hôtes responsables du phénotype AB et d'identifier de nouvelles opportunités thérapeutiques.