Premio piloto de investigación del Fondo para la cura de la atresia biliar
$50,000 en un año
Columbia Uiversity
Perfil quimiogenómico basado en CRISPR/Cas9 para mapear las interacciones entre genes y ambiente que subyacen a la atresia biliar
La atresia biliar (AB) sigue siendo una colangiopatía neonatal enigmática que es la principal indicación de trasplante de hígado en la población pediátrica. Hemos aislado una nueva toxina vegetal que es responsable de brotes de AB en ganado australiano recién nacido y hemos identificado importantes vías de señalización inducidas por esta toxina que son relevantes para la AB humana. Nuestros experimentos propuestos utilizarán un perfil quimiogenómico integral basado en CRISPR seguido de una validación posterior para identificar determinantes genéticos que impulsan la respuesta celular a esta toxina, con el objetivo de descifrar sistemáticamente los factores del huésped responsables del fenotipo de AB e identificar nuevas oportunidades terapéuticas.