Premio piloto de investigación del Fondo para la cura de la atresia biliar
$50,000 en un año
Baylor College of Medicine
Mecanismos moleculares de la disfunción inmune en la atresia biliar
En el caso de los niños con cirrosis por atresia biliar (AB), el trasplante de hígado (TH) es un procedimiento que salva vidas. Desafortunadamente, los niños que esperan un TH desarrollan una cantidad significativa de infecciones graves que conducen a hospitalizaciones frecuentes e incluso a la muerte. Las células inmunitarias (glóbulos blancos) ayudan a combatir las infecciones y son particularmente importantes en los niños debido a un sistema inmunológico en desarrollo. Nuestra investigación recientemente mostró que ciertas células inmunitarias en la sangre no funcionan bien en niños con AB. El hígado desempeña un papel central en el sistema inmunológico y la desregulación inmunológica en la cirrosis es un área crítica de investigación. El objetivo de esta propuesta es comprender los mecanismos de disfunción inmunológica en la cirrosis por AB. Nuestra propuesta pregunta: (1) ¿Podemos identificar firmas genéticas inmunitarias únicas en la AB cirrótica en comparación con los controles? (2) ¿Podemos identificar asociaciones entre alteraciones genéticas inmunitarias del hígado y disfunción inmunológica sistémica (en la circulación sanguínea) en la cirrosis por AB? Estudiaremos los glóbulos blancos obtenidos de niños antes del TH para medir la función inmunológica. Estudiaremos los cambios genéticos en el tejido hepático utilizando una nueva técnica llamada transcriptómica espacial. Esperamos identificar nuevos defectos inmunes que conduzcan a infecciones en niños con BA, lo que ayudará a desarrollar futuras terapias dirigidas.