Xiao Zhao, MD, MS

Gallenatresiefonds für den Cure Pilot Research Award
$50,000 über ein Jahr

Columbia University

CRISPR/Cas9-basiertes chemogenomisches Profiling zur Kartierung der Gen-Umwelt-Interaktionen, die der Gallenatresie zugrunde liegen

Gallengangsatresie (BA) ist nach wie vor eine rätselhafte neonatale Cholangiopathie und die häufigste Indikation für Lebertransplantationen bei Kindern. Wir haben ein neuartiges Pflanzengift isoliert, das für BA-Ausbrüche bei neugeborenen australischen Nutztieren verantwortlich ist, und wichtige Signalwege identifiziert, die durch dieses Gift induziert werden und für die menschliche BA relevant sind. Unsere geplanten Experimente werden eine umfassende CRISPR-basierte chemogenomische Profilierung mit anschließender Validierung verwenden, um genetische Determinanten zu identifizieren, die die zelluläre Reaktion auf dieses Gift steuern, mit dem Ziel, die für den BA-Phänotyp verantwortlichen Wirtsfaktoren systematisch zu entschlüsseln und neue therapeutische Möglichkeiten zu identifizieren.